孤儿药又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。目前，全球约有超过7000种罕见病，约3.5亿名罕见病患者，而中国的罕见病患者数量大约超过2000万名。但值得注意的是，全球已知的罕见病中，有相应治疗药物的不到10%。
不过，近年来在创新药市场竞争持续加剧下，罕见病药物研发热度正持续上升。目前，在国内，“孤儿药”成果已在不断涌现。2023年3月28日，上海医药发布公告，公司自主研发的SPH4336用于脂肪肉瘤适应症在近日获得了美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation)。
SPH4336 由上海医药自主研发，是一种新型高选择性口服抑制剂，具有广谱的抗肿瘤作用，目前该项目正在中国开展针对晚期实体瘤的 I 期临床试验，正在美国开展针对局部晚期或转移性脂肪肉瘤的 II 期临床试验。截至本公告日，该项目在全球已累计投入研发费用约人民币 12,589 万元。
2月14日，康弘药业公告，公司子公司四川弘合生物科技有限公司(简称“弘合生物”)KH617获得美国食品药品管理局针对胶质母细胞瘤的孤儿药资格认定。
KH617是弘合生物合成生物学平台的头个进入临床试验申报的产品，是弘合生物自主研发的拟用于治疗晚期实体瘤和复发胶质母细胞瘤患者的具有自主知识产权的创新药。
2月3日，英矽智能宣布，公司头个全新机制抗特发性肺纤维化候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。
INS018_055是一款具有全球首创潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。该候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化(IPF)，一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。
事实上，政策利好是当前国内“孤儿药”市场大热的主要推动力。据悉，2022年5月，国家药监局发布《药品管理法实施条例(征求意见稿)》，规定罕见病新药上市的许可持有人最长不超过7年的市场独占期。此外，当前67%的国内已上市罕见病用药都已纳入国家医保目录，一些地方的“惠民保”也已将少量罕见病药物纳入保障范围。
业内分析认为，从我国当前还在通过实施对罕见病用药优先审评、审批来看，国内药企将不断加大对孤儿药创新的力度，未来国内“孤儿药”上市的数量和速度还将迎来进一步提升。
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