小核酸药物，即寡聚核苷酸药物。近年来，小核酸药物逐渐走入聚光灯下，接受人们的注目和热情。数据显示，2021年基于寡核苷酸的新开临床管线达125个，同比2020年大幅增长。
在小核酸药物领域，制药巨头纷纷聚焦，重金押注。如诺华豪掷近百亿美金囊获一款小分子干扰RNA(siRNA)药物inclisiran；诺和诺德挥斥33亿美元收购RNA干扰(RNAi)领域的新秀公司Dicena；如今GSK也明确宣布放弃细胞疗法，转投小核酸药物的怀抱。
资料显示，寡核苷酸是具有治疗或控制多种疾病潜力的核酸聚合物，目前基于寡核苷酸治疗机制的研发重点有基因沉默、基因激活等。寡核苷酸药物主要包括RNAi和反义核酸(ASO)，其中基于RNAi原理的药物研发重点集中在小干扰核酸(siRNA)、Micro RNA(miRNA)等。
近年来寡核苷酸药物的发展为许多罕见或目前无法治愈的疾病带来了治疗希望，对治病蛋白源头的精准靶向理论上可以攻克对于许多依靠小分子和抗体药物难成药的蛋白。如今随着化学修饰、递送系统等关键技术的突破，小核酸药物迎来了发展期，截至目前，全球已有15款小核酸药物获批上市，其中包括9款ASO、5款siRNA药物和1款核酸适配体，大约80%的药物是在2015年以后上市的，治疗领域主要集中在罕见病。
作为目前创新疗法中的大热赛道之一，小核酸药物不断开花结果，并成功实现商业化落地，这也引燃国内一众药企的研发热情。据悉，近日，苏州欧利生物医药科技有限公司宣布完成Pre-A+轮融资，募集资金将主要用于百公斤级小核酸药物生产基地建设，以便更好地满足国内外药企对小核酸药物临床至商业化生产阶段的CDMO需求。资料显示，欧利生物成立于2021年8月，专注于为药企提供小核酸药物发现、实验室研发、工艺和分析开发、CMC服务、原料药生产及药品注册等“一站式”CDMO服务。
而根据相关数据统计，2022年全国在RNA药物领域合计发生融资事件31起，其中17起融资事件与寡核苷酸(小核酸)药物有关。
当前聚焦小核酸药物领域的国内企业中，圣诺制药自主研发能力较强，构建了丰富的核酸干扰创新药研发管线，研发管线中，小干扰药物STP705研发进展快，针对鳞状细胞原位癌的临床试验已进入二期。
而瑞博生物也是国内专注于小核酸药物研发的本土代表性企业，其在研药物主要为小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)和核酸适配体药物。其中瑞博生物针对2型糖尿病的反义核酸药物RBD4988，全球已经完成1个临床Ⅰ期研究和3个Ⅱ期研究，在中国展开针对2型糖尿病的两项Ⅱ期临床试验也已顺利完成。
除了圣诺制药和瑞博生物外，国内专注小核酸药物研发的企业还有中美瑞康、百奥迈科等，其产品管线均处于临床前研究阶段。
业内表示，小核酸药物具有可成药靶点广泛、疾病应用空间广阔、药效持久且研发时间短、投产快等优势，在抗击传染病、治疗罕见病和慢性病领域具有较大的发展潜力。未来，随着小核酸药物的应用领域和技术领域不断突破创新，小核酸药物的市场需求和市场规模将持续扩大。而国内市场，虽然小核酸药物仍处于早期研究阶段，但是业内普遍认为，三四年后，国内小核酸药物将实现商业化。
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