近日，基因编辑公司Intellia在2022年财报中披露，诺华已终止镰状细胞病(SCD)药物OTQ923/HIX763的开发。它是Intellia与诺华基于CRISPR/Cas9基因编辑技术开发的一种造血干细胞(HSCs)疗法，目前处于I/II期临床阶段。诺华在给外媒Fierce Biotech的一封邮件中表示，公司选择终止该项目开发主要是出于战略考虑，不影响与Intellia的合作关系。
此次诺华停止与Intellia的合作，并不是在SCD领域头一次受挫。据了解，诺华在SCD领域早已布局，于2019年11月15日获批上市了头个用于SCD患者预防VOC的靶向疗法Crizanlizumab(商品名Adakveo)。但在今年1月，诺华就宣布Adakveo在III期研究中未能降低SCD患者血管闭塞危机的发生率。
公开资料显示，镰状细胞病(SCD)是一种罕见的遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白异常导致红细胞呈"C"形镰刀状而得名，临床表现为贫血、反复感染和周期性疼痛等。近年来，基因疗法一直被认为与SCD可以相互成就，而引来了众多药企的关注。但在近期，包括诺华在内，接连已有3家药企“折戟”SCD基因疗法。
具体来看，2月23日，Graphite Bio 宣布，将停止开发其一度备受吹捧的SCD基因疗法nulabeglogene autodtemcel (nula-cel)。Nula-cel是一种自体造血干细胞疗法，利用基因编辑来精确矫正导致SCD的β-珠蛋白基因突变，旨在抑制镰状血红蛋白的产生，同时恢复健康成人血红蛋白的水平。
在公告中，Graphite首席执行官乔希约什(Josh Lehrer)表示，考虑到SCD治疗领域竞争格局的演变，以及恢复CEDAR研究所需的时间和资源，继续独立推进nula-cel的开发不再明智。但该公司将探索nula-cel潜在的外部合作。
同日，Sangamo Therapeutics在第四季度的业务更新中宣布，将停止其镰状细胞药物BIVV003第3阶段的研发投入，转而将资源转移到其Fabry疾病项目和自体肾移植药物上。该公司同时表示，正在为BIVV003寻找合作伙伴，以便为潜在的第3阶段研发筹集资金。
业内分析认为，镰状细胞疗法的退潮并非没有预兆。由于镰状细胞病疗法的赛道的想象空间本就狭窄，再加上镰状细胞疗法市场规模不大，入局的玩家却不在少数等因素影响，在实验结果并不积极的背景下，药企终止研发也难以避免。
实际上，不仅仅是在镰状细胞领域，近年来，全球各大药企都在不断瘦身，与此同时也终止了不少创新药研发项目。例如，1月18日，天士力发布了关于研发项目暂停或终止临床试验并计提资产减值准备的公告，根据公告，天士力决定暂停MPC-150-IM、MPC-25-IC以及终止TSL-1806的研究工作。
2022年10月，美国 AI 制药独角兽Recursion Pharmaceuticals(以下简称为 “Recursion”，NASDAQ：RXRX)在提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件中表示，将结束 REC-3599 的开发，这是一种用于治疗婴儿 GM2 神经节苷脂沉积症的候选药物。
默沙东2022年3月宣布，将停止帕博利珠单抗联合PARP抑制剂奥拉帕尼用于治疗化疗和醋酸阿比特龙或恩杂鲁胺治疗后进展的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者的III期KEYLYNK-010研究。
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对于药企新药开发频频被叫停，业内分析认为，面对波诡云谲的市场，停下来并不意味着失败，药企能够尽早做出策略调整，及时止损，继续找寻新方向，未来或将有更大的成功机会。
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