孤儿药又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。我国在孤儿药领域，虽然起步较晚，但是近年来在我国对罕见病患者药物可及性不断重视下，孤儿药市场正迎来快速发展，好消息不断。
日前，远大医药发布公告称集团用于治疗多形性胶质母细胞瘤的全球创新放射性核素偶联药物(「RDC」)TLX101的新药临床试验申请，已获得中华人民共和国国家药品监督管理局正式受理。
据了解，TLX101是一种基于放射性核素-小分子偶联技术用于治疗多形性胶质母细胞瘤的治疗性放射性药物，可自由通过血脑屏障进入大脑，并靶向胶质母细胞瘤过度表达的L型氨基酸转运蛋白1(LAT-1)精准辐射癌细胞，促使其凋亡以达到治疗效果。此前，TLX101已获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定，在欧洲和澳洲开展的I/II期临床试验也在顺利进行中。
2月3日，英矽智能宣布，公司头个全新机制抗特发性肺纤维化候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。
INS018_055是一款具有全球首创潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。该候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化(IPF)，一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。
值得注意的是，目前国内外药企对孤儿药开发关注度虽然在不断提升，但由于罕见病是影响一小部分人口的疾病，缺乏足够大的市场来获得支持，也缺少资源来开发。因此，多年来，国内外药企在孤儿药方面创新方面进展相对缓慢，成果也并不丰富。据不完全统计，FDA 药物评估和研究中心 (CDER) 在过去的2022年批准了 37 个新药，而其中只有5款为孤儿药。
目前世界已知罕见病约7000种，但真正有药可用的疾病只占到了5%-10%，显然孤儿药市场有很大空间有待发掘。未来，为了满足更多群众的需求，各国将不断鼓励孤儿药研发，越来越多药企也将入局该领域。受此影响，孤儿药预计将迎来更多新成果。业内预测，2023年或将有17款孤儿药获批上市。其中，值得一提的是，2月就将有一款孤儿药有望被FDA批准。
据了解，omaveloxolone是Reata Pharmaceuticals公司研发的一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。FDA于2022年5月接收了该药物的NDA申请，后将PDUFA日期延长3个月至2023年2月28日。
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