近日，基因编辑公司Graphite Bio宣布自愿暂停nulabeglene autogedtemcel(nula-cell，GPH101)对镰状细胞病(SCD)的1/2期CEDAR研究。由于第一位服用nula-cel的患者发生严重不良事件，公司认为该不良事件可能与该疗法相关。因此，该公司将无法在2023年年中达到其初始概念验证数据的指导。
nula-cel疗法是一款下一代基因编辑自体造血干细胞疗法，旨在直接修正HBB基因突变来治疗镰状细胞病。但患者接受治疗后经历了长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然不良事件不符合停止临床研究的要求，且患者实现了研究定义的中性粒细胞植入，且没有证据显示骨髓增生异常，但Graphite Bio公司已向FDA报告了该事件，并在得出不良事件可能与治疗有关的结论后，停止了这项临床研究。
值得注意的是，除了暂停以上研究，Graphite Bio还表示，到2023年中期，公司将不再满足nula-cel初始概念验证数据的指导要求，也将不会在2024年中期之前为治疗β-地中海贫血的候选药物GPH102提交IND申请。该公司表示，将努力提高运营效率，以将公司现金流维持到2026年。
实际上，药物的研发一直具有过程漫长、投入大、失败率高等特点。每年全球各大药企都会出现多项颇受关注、却在关键阶段戛然而止的临床试验。有不少跨国药企也都在近几个月相继宣布过新药临床失败，以及暂停试验。
如一个月前，RelmadaTherapeutics公布了其治疗重度抑郁症的药物REL-1017在Ⅲ期RELIANCE-Ⅰ临床研究中没有达到主要终点，患者的抑郁症没有得到显著改善，也即抑郁症药物临床试验再次遭遇失败。
据了解，REL-1017是一种新型NMDA受体通道阻滞剂，优先靶向GluN1-GluN2D超活性通道并维持生理性谷氨酸能神经传递。FDA已经授予REL-1017快速通道指定作为重度抑郁的辅助治疗。根据Relmada公布的试验结果，在衡量抑郁症症状的评分量表上，与安慰剂相比，与标准治疗一起服用其为期四周的药物疗程并没有带来统计学上的显著改善。
在此之前，罗氏发布过消息称，其在研的阿尔茨海默病(AD，老年痴呆)药物( ganteneruma) 三期临床研究失败，官方给出的口径是——未能拥有具备统计学意义的治疗效果。即未能明显减缓痴呆症的进展，解决阿尔茨海默病早期患者记忆减退、执行能力下降等问题。
此外，日本富士公司也曾宣布，决定停止开发其抗流感药物法匹拉韦片(Avigan)治疗新型冠状病毒肺炎的研究……
总的来说，从实验室到新药上市是一个漫长而又复杂的过程，这个过程中的每一个步骤都有可能导致失败。因此，在药企不断创新研发下，失败将在所难免。业内提出，未来药企要想决绝这一问题，或可以通过推动资源整合，以及加国际化合作等方式来进行。
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