在创新药市场，罕见病的热度持续上升。有数据预测，2020年到2030年，全球罕见病药物市场规模将由1351亿美元增至3833亿美元，年复合增长率高达11%。
为鼓励国内药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来，国家政府部门相继出台了一系列鼓励政策。如2022年6月CDE发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，针对罕见病药物临床研究中的关键统计学问题进行阐述，为申办者开展罕见病药物临床研究提供指导。2022年1月，CDE发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，结合罕见疾病特征，对罕见病药物临床研发提出建议，为罕见病药物科学的开展临床试验提供参考。
在利好政策的支持下，国内罕见病药物市场也取得了很多突破。根据国家卫健委公布的数据显示，目前共有60余种罕见病用药在国内获批上市。
据悉，近日，多家药企也公布了在孤儿药领域的新进展。如12月8日，荣昌生物制药(烟台)股份有限公司宣布：公司注射用RC118获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的两项孤儿药资格认定，分别针对胃癌(包括胃食管交界癌)和胰腺癌适应症。复宏汉霖12月15日也发布公告称，近日该公司控股子公司Henlius Europe GmbH收到欧盟委员会(EC)的函件，该公司自主开发的汉斯状 (斯鲁利单抗注射液)(汉斯状 )用于治疗小细胞肺癌(SCLC)获欧盟委员会(EC) 授予孤儿药资格认定。
同时，政策红利也点燃了企业参与罕见病药物研发生产的热情。如北海康成、曙方医药、琅钰集团、凌意生物等国内企业已布局罕见病药物并得到融资支持。
业内认为，随着罕见病药物研发、创新生物技术平台、互联网科技以及创新医疗服务领域等高价值生态圈的初现，罕见病全产业链的发展将被带动。
数据预测，2020年到2030年，全球罕见病药物市场规模将由1351亿美元增至3833亿美元。另外也有数据预计，到2025年全球“孤儿药”(一般指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)市场将达到1100亿美元，国内市场预计达到300亿元人民币。
据悉，为减轻患者用药负担，目前，国内67%的已上市罕见病用药都进入了国家医保目录。根据国家医保局数据显示，包括去年新增的7种罕见病用药，目前共有45种罕见病用药纳入国家药品目录，覆盖26种罕见病，国内67%的已上市罕见病用药均在其中。除了保障患者在医院内的正常用药，医保部门也通过“双通道”将谈判进入的罕见病药品进入药店，让患者可以更方便地购买到。截至2022年9月底，协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点机构配备，其中定点医院2283家，定点零售药店2412家。
此外，我国还通过实施对罕见病用药优先审评、审批，让罕见病用药上市的数量和速度都在快速提升，并通过组建全国罕见病诊疗协作网，有效提升罕见病诊疗质量。
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