开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首 创和同类最 佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其自主研发的新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715的最新研究结果已获选2022年美国血液学会年会（American Society of Hematology，ASH 2022）的口头报告，相关摘要可在ASH官网上查阅。
美国血液学会年会是全球血液学领域最大的国际盛会，每年吸引汇集了血液学的基础、转化和临床研究人员。ASH 2022将于2022年12月10日（周六）至12月13日（周二）在美国路易斯安那州新奥尔良举行。
在70%的人类癌症中存在癌蛋白Myc失调，主要表现为表达水平增加和活性增强，以促进癌症（包括白血病和淋巴瘤） 的进展。MYC基因重排在Burkitt淋巴瘤（BL）中的易位最为常见（100%）。在急性髓系白血病（AML）中也观察到MYC的高表达，包括带有TP53突变或venetoclax （ven）耐药的AML患者。尽管最近AML的治疗手段取得了很大的进展，这两种AML患者都有非常差的临床预后。
开拓药业联合美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病学教授Michael Andreeff团队，研究了同类首 创的新型C-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715在耐药AML模型中的临床前活性。
研究人员利用单细胞质谱流式技术，发现与正常骨髓CD34+细胞相比，低分化的CD34+ AML细胞中的c-Myc蛋白水平增加。GT19715在具有TP53突变的AML细胞中，特别是在低分化的CD34+细胞中，显示出很好的抗白血病效果；以及在Daudi Burkitt淋巴瘤和venetoclax耐药AML模型小鼠中，GT19715治疗消除了淋巴瘤和白血病细胞。该研究结果将由Michael Andreeff团队的Yuki Nishida博士于2022年12月10日进行口头报告。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示，"我们非常高兴新型c-Myc/GSPT1双靶点降解剂GT19715的最新研究结果被选为今年ASH年会的口头报告，这表明国际血液学界对GT19715治疗潜力的认可。我们将加快推动GT19715进入临床阶段的进程，希望为未满足需求的患者带来更多创新的治疗选择。"
Andreeff博士表示，"我们非常高兴在今年ASH年会上展示GT19715的临床前活性数据，特别是在MYC驱动的白血病和淋巴瘤中。MYC控制着各种癌症起始和进展的致癌程序，尽管有许多针对MYC或其通路的尝试，长期以来其一直是癌症治疗中"不可成药"的靶点之一。我们去年在ASH年会中报告了p53重新激活对MYC的抑制作用，但现在有了第一个成功降解MYC本身的化合物，显示出非常有潜力的早期活性，应该也适用于其他MYC驱动的恶性肿瘤。"
■ 口头报告
摘要标题： C-MYC Targeting By Degradation: Novel Dual c-Myc/GSPT1 Degrader GT19715 Induces TP53-Independent Cell Death in Acute Myeloid Leukemia and Lymphomas
降解靶向C-MYC：新型C-MYC/GSPT1双靶点降解剂GT19715诱导急性髓系白血病和淋巴瘤中TP53非依赖性细胞死亡
摘要编号：199
分会场：604，Molecular Pharmacology and Drug Resistance: Myeloid Neoplasms: Targeted Protein Degradation and Emerging Small Molecule Inhibitors in Myeloid Neoplasms分子药理学和耐药性：髓系肿瘤：靶向蛋白降解和髓系肿瘤中新出现的小分子抑制剂
报告形式：口头报告
报告时间：美国东部时间2022年12月10日下午2点
摘要链接：https://ash.confex.com/ash/2022/webprogram/Paper164968.html
