近期，国家医保局发布了《关于2022年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品专家审评阶段性结果的公告》，公布了2022年国家医保目录调整专家审评结果。根据初步统计，此次有344个药品通过初步审查。
与前几轮目录调整相比，这次国家医保目录调整出现不少新的做法。比如，本次通过初步审查的目录外药品多达199个。和前几次调整的新增药品数量相比，本次目录新增药品数量有望创新高等。值得注意的是，本次调整更鲜明的一个不同点是，向罕见病患者、儿童等特殊人群做出了适当倾斜。
其中，对罕见病用药的申报条件没有设置“2017年1月1日后批准上市”的时间限制，同时增加了纳入国家鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单的药品可以申报今年医保目录。本次通过初步审查药品中，鼓励的罕见病药19个(其中3款同属鼓励儿童药/仿制药)，另有鼓励的儿童药/仿制药5个。随着利好消息的发布，业内普遍认为儿童药，罕见病药市场将迎来新的发展机遇。
儿童药
由于儿童临床研究的难度颇大，因此在国内，儿童药一直存在品种少、剂型少、规格少、特药少的“四少”局面。公开数据显示，截至2022年5月我国获得批文的产品数约1.84万个，其中儿童药约930个，仅占比5%。
为了大力发展儿童药，其实在本次医保目录调整之前，国家就已发布了一系列利好文件，如2019年新修订的《药品管理法》鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将儿童用药品纳入优先审评审批程序。2022年6月，国家药监局表示，将对具有临床价值、患者急需的儿童用药优先审评审批，开通儿童药绿色通道……
一系列的政策支持无疑将利好儿童药产业发展，也将为各大药企打上“强心针”，不断激发企业的研发热情。因此，业内建议后续可以重点关注济川药业、长春高新、健民集团、华特达因、一品红等儿童药企业。
罕见病药
罕见病是一种患病率非常低、患者数量稀少的疾病。在国内，罕见疾病达到1400种左右，对应的潜在患者数量超过两千万人。与庞大的市场相比，广大罕见病患者尚面临“无药可用”、“用不起药”等问题。
其实近年来，可以明显发现国家也正在不断出台政策，来鼓励罕见病药的研发与生产。如2022年CDE先后发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》、《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》，就为罕见病药临床试验方案的制定提供了新思路，也从技术方面形成了重要的助力。
业内认为，从目前国家以及相关部门对儿童、罕见病患者人群的关切来看，罕见病药物赛道的重要性将不断提升。未来，越来越多罕见病药物或将进入医保目录，满足更多患者治疗需求。实际上，从此次国家医保目录调整通过初步形式审查的药品名单就可以发现，被纳入的药品治疗领域已开始日渐丰富，19个罕见病药均是西药品种，治疗领域包括遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、戈谢病、粘多糖累积病、庞贝病等。
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