近期，美国蓝鸟生物宣布，FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona(elivaldogene autotemce，eli-cel)上市，该药物用于治疗罕见的神经疾病脑肾上腺脑白质营养不良症(CALD)，是全球头个获批治疗早期CALD的一次性基因疗法。
据了解，蓝鸟生物将Skysona在美国的批发收购成本定为300万美元(按目前汇率折合人民币约2123万元，下同)，成为全球十分昂贵的治疗方法。实际上，除了Skysona，蓝鸟生物还有一款Zynteglo的年治疗费用也达到了280万美元。
资料显示，Zynteglo于今年8月17日获得FDA批准，是一款一次性基因疗法，用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者，覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童，这也是美国获批的头款治疗该疾病的基因疗法。目前，国内药企也正在积极开发治疗地贫基因疗法。如今年8月，邦耀生物宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请，于当天正式取得国家药监局药品审评中心的批准。
值得注意的是，结合美国处方药比价平台GoodRx今年5月发布的统计数据，除了蓝鸟生物的Skysona、Zynteglo外，目前还有3个药品的年治疗费用也已超过100万美元。其中，这三款药物分别为诺华的“Zolgensma”、Eiger生物制药的“Zokinvy”、Y-mAbs的“Danyelza”；年治疗费用分别为212.5万美元、107.4万美元、101.2万美元。
实际上，近年来，随着国内医药行业掀起创新潮，国内也也已开始涌现出多款高价药物。例如，由中国传奇生物自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛(CARVYKTI，简称Cilta-cel)，于 2 月 28 日获得美国 FDA 批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。据资料显示，CARVYKTI是一款具有两种靶向 B 细胞成熟抗原(BCMA)单域抗体的 CAR-T 细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，一次性治疗费用折合人民币约 325 万元。
此外，再鼎医药的瑞派替尼30片的价格也高达33266元，按照该药说明书，每日3片，相应患者年治疗费用也高达119.8万元。不过，为了进入医保，今年以来再鼎医药的瑞派替尼已在多地降价。云南药采中心此前发布的降价名单中，瑞派替尼30片的价格就从33266元降至13315元，这意味着年治疗费用也将降至47.9万元。
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