为更好地保障参保人员慢特病门诊需求，安徽省医保局近日发布关于调整基本医疗保险门诊慢特病病种及门诊用药目录的通知(征求意见稿)》公开征求社会公众意见，拟将法布雷病、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、亨廷顿舞蹈症、脊髓延髓肌萎缩症(肯尼迪病)、进行性肌营养不良等7个病种新增到基本医疗保险门诊慢特病病种及门诊用药目录。
这7个病种大部分属于罕见病，比如法布雷病、亨廷顿舞蹈症、脊髓延髓肌萎缩症(肯尼迪病)、进行性肌营养不良、视神经脊髓炎等都是2018年5月国家卫健会等五部门联合发布的《第一批罕见病》目录中涉及的罕见病。
一直以来，罕见病人群不仅面临无药可用或少药的问题，而且还存在“天价”用药的难题，备受多方的关注。
从安徽省医保新增病种及年报销限额目录可见，不少新增病种的年报销限额比较大，将给患者费用减负，提高药物可及性。
比如法布雷病，按照居民医保年报销限额超过20万元，达22.4万元，职工医保年报销限额更高，达到25.6万元。
法布雷病(FD)是一种X染色体连锁遗传性溶酶体贮积病，患者临床表现为多器官、多系统受累，且这种疾病会因为年龄增长而出现。目前国内FD患者数量还在增加，截至2022年5月，国内已确诊患者数为555人。
目前国内针对法布雷病适应症的药物，已有一款进入国家医保目录，即武田的阿加糖酶α注射用浓溶液(商品名：瑞普佳)，该药此前年费用高达百万元以外，通过2021年国家医保谈判，该药降价后成功进入，患者一次用药的费用已降低至数千元。安徽省医保局发布文件中的门诊用药目录说明，阿加糖酶α注射用浓溶液用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的长期酶替代治疗。本品适用于成人、儿童和青少年。
除了法布雷病，甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的年报销限额也比较高，均在10万元以上，其中职工医保年报销限额可达16.4万元。这类罕见病是心脏淀粉样变的一种，主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起，因累及多系统的疾病，临床症状特异性差。门诊用药目录显示，针对该类病种的相关治疗药物品种比较丰富，共有14个，包括氯苯唑酸软胶囊、达比加群酯、利伐沙班、恩格列净等。
再比如，亨廷顿舞蹈症、脊髓延髓肌萎缩症(肯尼迪病)、视神经脊髓炎三个新增病种的居民医保年报销限额均超2万元，职工医保年报销限额在2万元以上，甚至超过3万元。
随着更多罕见病药落实进地方医保，将给当地参保患者带来福音。安徽省医保局要求，全省职工基本医疗保险、城乡居民基本医疗保险统一执行新增病种目录及认定标准、用药目录，各统筹地区不得自行调整。省医保局根据国家医保药品目录变化、医保基金承受能力及疾病临床诊疗实际，动态调整目录。
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