此前，国家药监局发布的《2021年度药品审评报告》显示，2021年，53件(41个品种)注册申请纳入突破性治疗药物程序。而截至7月22日，今年则已有27个药品品种被纳入突破性治疗名单，包括再鼎医药的Repotrectinib胶囊、圣和药业的SHC014748M胶囊、百济神州的BGB-3111胶囊、科伦博泰TROP2抗体偶联药物等。
值得注意的是，近期，在鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市的一系列政策助推下，又有多款新药已相继被纳入突破性治疗品种名单。
舒泰神注射用STSP-0601被纳入突破性治疗品种名单
9月7日，舒泰神发布公告，根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布的公示信息，用于伴抑制物的血友病A或B患者出血的注射用STSP-0601已被纳入突破性治疗品种名单。资料显示，注射用STSP-0601(凝血因子X激活剂)是国家Ⅰ类治疗用生物制品。
据了解，舒泰神于2019年5月获国家药监局同意受理关于注射用STSP-0601的新药临床试验申请，适应症为伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗。2019年7月，舒泰神收到国家药监局签发的关于注射用STSP-0601的《临床试验通知书》；2021年8月取得关于注射用STSP-0601Ⅰ期临床试验的临床研究总结报告。2022年7月，国家药监局同意受理舒泰神及全资子公司北京诺维康医药科技有限公司提交的关于注射用STSP-0601新增适应症“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”的临床试验申请。
康方生物AK112注射液拟纳入突破性治疗品种
8月31日，根据CDE公示，康方生物核心产品之一的AK112注射液(依沃西)的一项申请拟被纳入突破性治疗药物程序，拟开发适应证为：一线治疗PD-L1表达阳性(TPS≥1%)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。
AK112是基于康方生物独特的TETRABODY技术设计，可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体结合的双特异性抗体。作为新一代的抗肿瘤免疫治疗药物，它具有“first-in-class”的开发潜力，如果此次顺利纳入突破性治疗品种，将有望加快其在中国的开发进程。业内预计，未来AK112有望成为康方生物继卡度尼利双抗新药(PD-1/CTLA-4双抗)之后又一款具有全球突破性的重磅双抗新药。
信致医药BBM-H901拟纳入突破性治疗
8月16日，CDE网站显示，上海信致医药科技有限公司「BBM-H901注射液」拟纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年男性患者出血。
据了解，BBM-H901注射液属于1类治疗用生物制品，是信念医药全资子公司信致医药自主研发的一款AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX(FIX)基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。BBM-H901注射液在2019年启动了研究者发起的临床研究(IIT)，2021年8月获批临床，是国内头个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物。
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