SMA患者福音！这一进口药大降价，还将参与新一轮医保谈判

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，其在活产新生儿中的发病率约为万分之一。在国内，每年约新增1000例SMA患者，其中约80%患者在出生后18个月内起病。2018年5月，我国五部门联合制定的《第一批罕见病目录》中已将SMA列入其中。
 

　　在很长一段时期内，SMA缺乏有效的治疗手段和用药选择，直到2019年2月，渤健的诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国大陆获批，随后在2021年6月17日，国家药监局又公告利司扑兰口服溶液获批上市，目前国内获批用于治疗SMA的相关药物仅有这两款。
 

　　但罕见病药物价格高且患者需长期治疗，这也使得患者在治疗道路上普遍面临沉重的经济负担，影响到药物的可及性和生活的质量。近年来，国家相关部门大力推进罕见病防治工作，批准更多罕见病创新药物上市，并通过探索1+N的罕见病多层次医疗保障体系，不断提升罕见病用药保障。
 

　　此前，诺西那生纳曾因“一针70万”引发热议，不过该药已成功被纳入2021年新版医保目录，价格降至3万多，大大降低了患者的负担。
 

　　利司扑兰是我国头个SMA的口服疾病修正治疗药物，具有给药方便的优点，目前该药尚未进入医保，不过其在不增加当前医保支出的前提下，给SMA患者带来了更多、更好的临床选择，例如：机制创新、临床研究纳入了广泛的SMA患者人群、为患者带来更多全身获益、安全性良好、口服给药方式让广泛患者人群获益、低龄小体重患者经济性更优、治疗成本降低等。
 

　　如今新一轮医保谈判如箭在弦，业内也对利司扑兰医保谈判充满了期待。有分析认为，此次罗氏主动降价或是为进医保做准备，“从利司扑兰的降价幅度来看，今年价格谈判成功的机会比较大。罗氏这次在中国市场上报出低价，是对中国的医保政策、市场容量都非常有信心的表现。”
 

　　从利司扑兰的市场表现来看，截至目前，利司扑兰已在包括中国在内的超过75个国家及地区获批,罕见病脊髓性肌萎缩产品组合覆盖了世界范围内近 5000名患者。2021年该药在全球的销售收入达到了6.59亿美元。
 

　　资料显示，罗氏是罕见病领域的头部药企之一，近年来公司在罕见病药物研发的投资不断增加，罕见病药物的研发在其临床管线中占比已经从2017年的12.2%，上升至2020年的16.3%。