近日，苑东生物的氨己烯酸散3类仿制上市申请进入“在审批”流程，有望获批。氨己烯酸散是用于治疗婴儿痉挛症的高效药物，目前仅有进口产品获批，国内药企中苑东生物为独家申报仿制上市。
公开资料显示，氨己烯酸为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，具有抗癫痫作用。该药可作为辅助治疗，用于治疗对其他抗癫痫药无效的患者，特别是部分性发作(主要用于控制复杂的部分性发作)患者。该药还可用于韦斯特(West)综合征(婴儿痉挛症)的婴儿。
氨己烯酸由赛诺菲研发，于2018年在美国上市，是FDA批准的极少数治疗婴儿痉挛(IS)和使用多种癫痫疗法之后仍不能控制发作的部分成人复杂部分性癫痫发作(CPS)的有效药物之一。据估计，中国每年有超过1万名新生儿患有婴儿痉挛，需要有效疾病管理。对于这些患者的家庭来说，氨己烯酸散将满足一项迫切的医疗需求。业内认为，苑东生物的氨己烯酸散若能顺利获批，将迎来巨大的市场发展空间。
不过要注意的是，在国内，截止2021年6月，除苑东生物外，上海奥科达生物、印度瑞迪博士也已先后提交了「氨己烯酸散」进口5.2类的上市申请，并以“符合罕见病及儿童药品”为由纳入优先评审程序，未来该市场的竞争预计也将越来越激烈。
其实长期以来，我国儿童用药一直存在着短缺的情况，因此国家近年来就制定了一系列政策，包括医院加强配备儿童用药、招标采购直接挂网、鼓励研发、优先审评等，来鼓励生产厂家增加针对儿童用药的研发和生产。
如在9月底，国家就印发了《中国儿童发展纲要(2021-2030)》，鼓励儿童用药研发生产，加快儿童用药申报审批工作。并提出，要“探索制定国家儿童基本药物目录，及时更新儿童禁用药品目录”。目前，有数据显示，在一系列政策影响下，儿童药研发和审评审批已经出现了明显增快的势头。今年以来就已有多个儿童药获批上市、生产。
例如近期，石四药发布公告称，其全资附属公司石家庄四药的头孢克洛干混悬剂和甲硝唑片获批过评。此外，司替戊醇干混悬剂已纳入优先审评品种名单，是集团申报产品头次纳入此类名单，也是国内独家申报。该产品是符合儿童生理特征的罕见病药物，主要用于治疗严重肌肉震颤性小儿癫痫。
4月11日，人福医药也公告称，其控股子公司宜昌人福近日收到国家药监局核准签发的氯巴占片申报生产的《受理通知书》，意味着该品种境内生产药品注册工作已经进入审评阶段。公司表示将积极推进后续相关工作。据了解，氯巴占片可用于治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗，国内暂无该活性成分批准上市销售。
总的来说，从近年来看，众多药企在多重利好下，都开始有意愿在儿童罕见病用药领域加速布局。未来，随着越来越多药企聚焦儿童制药及健康领域，业内预计独家、新增品种的发展势头也将十分迅猛，惠及更多儿童患者。
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