3月1日消息，信达生物和葆元医药共同宣布他雷替尼已被国家药监局药审中心纳入突破性治疗药物品种名单，拟定适应症为既往未经ROS1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗和既往接受ROS1 TKI治疗的ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者。
公开资料显示，他雷替尼是一种在研的新一代ROS1和 NTRK高选择性酪氨酸激酶抑制剂。该产品原研企业为第一三共，葆元医药2018年12月获得了该药的全球开发、生产和商业化权益。随后在2021年6月，葆元医药宣布与信达生物牵手，在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区)共同开发和商业化他雷替尼。
肺癌可分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌，其中非小细胞肺癌发病率占肺癌总数的85%。近年来，我国非小细胞肺癌发病率持续增长。有数据显示，2019年为中国新增非小细胞肺癌病例约有76万，预计未来中国非小细胞肺癌的新发病例将继续增加，到2030年将突破100万人。
据了解，ROS1融合突变是非小细胞肺癌的一个亚型(突变频率1%-2%)，这类患者群体对于医疗有着较大的需求。此前，葆元医药曾在新闻稿中表示，他雷替尼能够高选择性地针对ROS1突变，有潜力成为ROS1阳性未经TKI治疗以及TKI治疗失败的癌症患者的有效治疗方案。
本次他雷替尼被纳入突破性治疗药物品种，基于其作为新一代强效 ROS1 抑制剂治疗ROS1 融合阳性非小细胞肺癌患者的2期TRUST试验结果。2期试验数据显示了令人鼓舞的结果，不良事件少。此外，他雷替尼耐受性良好，其治疗相关的不良事件主要包括胃肠道不良事件和可逆天冬氨酸氨基转移酶(AST)和丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高。
突破性治疗药物指用于防治严重影响生存质量或者严重危及生命且尚无有效防治手段的疾病，或者有足够证据表明相比现有治疗方法具有明显临床优势的药物。突破性治疗药物资格认证是美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，要求FDA对那些具有巨大前景的、治疗严重性或致命性疾病的药物进行快速审批。2020年8月，突破性治疗药物资格认证开启，随后已有多款药品纳入。
2022年以来，除了他雷替尼以外，还有多款药物纳入名单。例如，箕星药业拟用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的Aficamten(CK-3773274)；联拓生物用于治疗心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病的Mavacamten；艾伯维拟用于治疗非小细胞肺癌C-MET过表达的Telisotuzumab Vedotin(ABBV-399)；迪哲医药的DZD9008，该产品适应症为治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌；百济神州的百悦泽(泽布替尼)，适应症为成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，以及强生的Nipocalimab注射液、和记黄埔的HMPL-523乙酸盐片等。
业内表示，获得突破性治疗药物资格认证的药品意味着其治疗潜力受到了认可，也有望提高投资者的信心，额外增加公司的投资金额。
