“孤儿药”又被称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。尽管关注的企业少，但是加强对“孤儿药”的研发不容忽视。
近日，国家药监局药品审评中心就《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》(以下简称征求意见稿)公开征求意见。征求意见稿就涉及罕见疾病药物临床研究设计和分析、临床研究实施中的注意事项、证据评价等，围绕确保研究质量和结果的可靠性并提高研发效率，针对关键统计学问题进行了阐述。
相关内容还提出，由于总体患者人群小，罕见疾病药物临床研究可考虑适当放宽入排标准使相对多的患者进入研究。对于同时影响成人和儿童的罕见疾病，申办者应考虑将儿童患者尽早纳入临床研究。
据了解，我国在“孤儿药”开发中，亚盛药业是一家具有代表性的企业。公司定位在临床开发阶段的原创新药研发，主攻在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域，且开发对应的药品。
数据统计，亚盛医药共有4个在研新药获得共计12项美国食品药品监督管理局(FDA)授予的“孤儿药”资格，是中国孤儿药管线多的药企。11月22日，亚盛医药再次传来新消息，即近日欧盟委员会(EC)授予公司1类新药奥雷巴替尼(Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奥瑞巴替尼)孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)。这是亚盛医药在欧盟获得的头项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国FDA孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
此外，笔者获悉，近日亚盛医药还宣布与辉瑞公司达成临床合作及供药协议，根据协议条款，亚盛医药将负责开展该项研究，辉瑞将负责提供研究所需的药物，联合研究治疗乳腺癌的新方案。即双方将共同开发，亚盛医药Bcl-2选择性抑制剂Lisaftoclax (APG-2575)联合辉瑞的CDK4/6抑制剂爱博新(哌柏西利)，用于治疗复发性、局部晚期或转移性雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌的治疗。
用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，被称为“孤儿药”。在“孤儿药”领域虽然关注的制药企业不多，但是也有不少企业正在积极推动“孤儿药”的开发。如除了亚盛医药，笔者获悉，近日君实生物在“孤儿药”领域也传来新消息，即由君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗获FDA孤儿药资格认定，用于治疗食管癌(EC)。据悉，这是特瑞普利单抗获得的第四个孤儿药资格认定，此前该产品治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已获得FDA孤儿药资格认定。
据了解，特瑞普利单抗注射液是我国批准上市的头个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获批的头一个适应症为用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。2020年12月，特瑞普利单抗成功通过国家医保谈判，被纳入新版目录。如今，特瑞普利单抗已在全球开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床研究。
此外，亘喜生物近日也宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予其基于FasTCAR技术平台开发的、BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗多发性骨髓瘤。
