美国健赞公司近日公布了其在研药Eliglustat Tartrate在一项为期三年的2期临床实验中获得的数据，该药属口服型制剂，用于治疗1型高雪氏病。
Eliglustat Tartrate是一种新型的葡糖苷酰鞘氨醇类似物类口服制剂，可以部分抑制葡萄糖苷酰鞘氨醇合酶。
目前，健赞公司正在着手进行这种新药的开发，力求为高雪氏病患者研制一种方便使用的治疗药物。
上述2期临床实验结果表明，患者使用Eliglustat Tartrate治疗的3年期间，病情可以得到改善且疗效能够保持。
评估药物疗效的指标包括：腰脊柱骨密度、大腿骨暗骨髓信号——这表明充满脂质的高雪氏病细胞渗透到了骨髓中。
健赞公司个性化遗传性疾病医疗保健事业部总裁约翰•巴特勒表示，该药的3期临床实验即将开展，这将是有史以来针对治疗高雪氏病的最大型临床实验。（中国医药123网）
