据悉，miRagen制药公司研制的真性红细胞增多症治疗药MGN-4893已被FDA指定为罕见病治疗药。miRagen位于美国科罗拉多州，是一家私营生物制药公司，致力于以创新型microRNA技术为平台研制心血管疾病治疗药和肌肉疾病治疗药。
真性红细胞增多症是一种骨髓及外骨髓增殖致命性疾病，症状为血细胞和血小板明显过多，而这会导致心脏衰竭、血栓、心脏病发作和中风等。
MGN-4893可靶向作用于microRNA-451——近期刚被发现的在血细胞生成过程中的重要调节成分。miRage公司总裁兼CEO威廉•马歇尔表示，该药被FDA指定为罕见病治疗药有利于药物研发工作的开展，相信其能更快进入人体实验阶段。（中国医药123网）
