近日，百时美施贵宝（BMS）在一项验证性III期临床试验中错失了无进展生存期的主要终点后宣布，从美国市场上撤回Istodax（罗米地辛）用于治疗外周T细胞淋巴瘤 (PTCL)的适应症。
罗米地辛是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi），是一种表观遗传治疗，属于组蛋白去乙酰化酶抑制剂类抗癌药，由Clegene（新基）公司研发。分别于2009年和2011年被FDA批准用于已接受过至少一次系统治疗的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。
据悉，罗米地辛用于治疗PTCL的适应症的加速批准主要是基于两项临床试验结果，试验评估了罗米地辛对总缓解率替代终点的影响。其中，第一项研究是有关罗米地辛的2期多中心、国际性、开放性、单组研究，其受试者为对既往至少1年的全身性治疗无应答的PTCL患者；第二项研究是有关罗米地辛的单组临床试验，受试者为对既往治疗无应答的PTCL患者。
对PTCL患者进行的Istodax研究显示，最常见且最严重的不良反应包括感染、血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、无力或倦怠、白细胞减少、发热、恶心以及呕吐等。
然而在最近发布结果的BMS开展的一项验证性III期临床试验中，罗米地辛未能达到无进展生存期的主要疗效终点，这项试验评估了罗米地辛+CHOP（Ro-CHOP）与 CHOP（环磷酰胺、多柔比星、长春新碱、泼尼松）在一线治疗PTCL 患者中的疗效。
参考来源：医药魔方、生物谷
