QLT制药公司研发的合成口服类维生素A制剂QLT091001近日得到了欧洲药监局（EMA）的肯定，认为它可以被指定为罕见病用药。QLT是一家英国-哥伦比亚合资生物技术公司，主要致力于开发及推广新型眼科药。
QLT091001可作为11-顺视黄醛的替代物，而这种生化物质在视网膜维生素A的循环过程中扮演重要角色。该药可用于治疗遗传性视网膜退化症，如莱伯先天性黑朦（LCA）和色素性视网膜炎（RP）。
欧洲药监局的罕见病用药指定项目主要是为了激励那些可医治致命性疾病新药的研发工作，这类药物可以享受一系列优惠政策，包括：获得销售批准之后则将拥有长达10年的独家销售权；可以接受产品审批流程指导；可以直接进入集中制药物销售审批通道；以及可以降低药物研发费用和税费等。
QLT总裁兼CEO鲍勃•巴特切夫斯基表示， QLT091001是一种极富开发潜力的先天性失明症治疗药，相信它可以造福于这类患者，而欧洲药监局的认可有利于提高该药成功之后的使用率。（中国医药123网）
