Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局（FDA）授予的罕见药身份，这是一种治疗呼尔勒综合症（又名做MPS-1）的药物。
罕见药身份能够为赞助者提供包括核心临床研究、研究设计帮助、税奖励及七年的独家市场运作权在内的长远好处。
临床前的研究是由明尼苏达大学研究员负责的，结果显示，MultiStem能够缓解溶酶体短缺障碍患者的症状。
研究显示MultiStem注射剂用于治疗新生儿MPS-1患者，能够降低GACs在新生儿大脑内的积存，提高了期行动能力
Hurler综合症是一种溶酶体缺陷障碍，是身体内缺乏一种叫葡糖氨基葡聚糖酶（GACs）引起的，这种酶主要负责降解复杂的糖。但是如果体内这种酶含量过多，会导致智力迟钝、呼吸和心脏的并发症，严重的甚至会导致婴儿死亡。（中国医药123网）
