2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，有多家制药巨头公布了肿瘤学管线的最新数据。以下是对12月5日公布数据的部分研究的汇总。
01、ide-cel治疗多发性骨髓瘤
百时美施贵宝/蓝鸟生物公布了ide-cel治疗复发和难治性多发性骨髓瘤(RRMM)多项临床研究的更新结果。在早期I期CRB-401研究中，62例过度预治疗的RRMM患者接受了ide-cel治疗。来自该研究的长期更新结果显示：中位随访14.7个月，总缓解率（ORR）为76%（n=47/62）、完全缓解率（CR）为39%（n=24/62），中位缓解持续时间（DOR）为10.3个月、中位无进展生存期（PFS）为8.8个月、中位总生存期（OS）为34.2个月。
来自关键注册II期KarMMa研究的分析显示：ide-cel在既往接受过三类疗法治疗的RRMM患者中显示出深刻持久缓解。亚组分析显示，ide-cel在大多数亚组中表现出深刻持久缓解，包括风险最高的患者亚组。大多数高危亚组的ORR≥65%、CR≥20%、中位DOR≥9.2个月、中位PFS＞7.5个月。老年亚组分析显示，≥65岁年龄组和≥70岁年龄组的缓解率数据与总体人群一致，ORR为84-90%、CR为31-35%，中位DOR相似（≥65岁年龄组为10.7个月，≥70岁年龄组为11.0个月）。≥65岁年龄组中位PFS为8.6个月，≥70岁年龄组中位PFS为10.2个月。没有观察到新的安全信号。
02、Imbruvica+Venclexta治疗CLL
艾伯维公布了II期CAPTIVATE研究的最新数据。该研究评估了Imbruvica联合Venclyxto一线治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。数据显示，在完成12周联合方案治疗后，随机分配至安慰剂或ibrutinib的患者，一年无病生存（PFS）率没有统计学上的显著差异，支持了这款固定疗程组合方案为CLL/SLL患者提供深刻持久缓解和停止治疗期的潜力。
具体而言，接受12周联合方案治疗后，在外周血（PB，75%的患者）和骨髓（BM，72%的患者）中均实现了高比例的微小残留病阴性（uMRD）。在经确认的uMRD患者组中，随机分配至安慰剂的患者，一年DFS率为95.3%，随机分配至ibrutinib的患者为100%。该研究中没有新的安全发现。
03、Bcl2抑制剂Venclexta治疗CLL
罗氏公布了基于Venclexta的固定疗程、无化疗组合方案治疗CLL关键III期MURANO研究和CLL14研究的新数据。来自MURANO研究的5年数据继续证实，Venclexta+美罗华组合方案可提供延长的无进展生存期（PFS）：在复发或难治性CLL患者中，与苯达莫司汀+美罗华（BR）方案组相比，Venclexta+美罗华方案组疾病进展或死亡风险显著降低81%（p＜0.0001）。在分析时，2组的中位OS均未达到，但Venclexta+美罗华组5年生存率为82.1%、BR组为62.2%（HR=0.40）。Venclexta+美罗华组，有130例患者在完成2年治疗后疾病没有进展，治疗结束时63.8%的患者呈现uMRD，对这一患者亚组的分析显示，uMRD与改善的PFS相关。
CLL14研究的数据继续增加了更多的证据，显示了MRD评估预测接受固定疗程Venclexta+Gazyva方案一线治疗的特定CLL患者未来预后的潜力：与呈现可检测的MRD和完全缓解的患者相比，呈现uMRD和部分缓解的患者有更长的PFS。
04、JAK抑制剂Jakavi治疗慢性GvHD
诺华公布了JAK抑制剂Jakavi治疗慢性移植物抗宿主病(GvHD)关键III期REACH3研究的首批数据。结果显示，与最佳可用疗法（BAT）相比，Jakavi显著改善了类固醇难治性/依赖性慢性GvHD患者的预后，包括显著改善的无失败生存期（FFS）和患者报告结果。
值得一提的是，Jakavi是在大型随机临床试验中治疗类固醇难治性/依赖性慢性GvHD方面显示出疗效的第一种药物。REACH3研究达到了主要终点：治疗第24周，Jakavi组与BAT组相比总缓解率显著提高（49.7% vs 25.6%，p＜0.0001）。此外，Jakavi在关键次要终点方面也显示出统计学意义和临床意义的改善，包括无失败生存期延长（中位FFS：未达到 vs 5.7个月；p＜0.0001）、患者报告结果改善（24.2% vs 11.0%，p=0.0011）、最佳总缓解率提高（BOR：76.4% vs 60.4%）、中位缓解持续时间延长（未达到 vs 6.24个月）。
05、Kymriah治疗FL和DLBCL
诺华公布了Kymriah治疗晚期滤泡性淋巴瘤(FL)2项临床研究的新数据。II期ELARA研究在复发或难治性FL患者中开展，数据显示，中位随访9.9个月，Kymriah治疗使大多数患者病情缓解。具体而言，最少随访3个月，Kymriah治疗的完全缓解率（CR）为65%、总缓解率（ORR）为83%。病情完全缓解的患者中，大多数（90%）缓解持续6个月或以上。
II期JULIET研究中位随访40个月的数据显示：接受Kymriah治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者，显示出持久缓解。病情缓解的患者中，24个月和36个月无复发概率为60%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，2年无进展生存（PFS）率为33%、24个月和36个月生存概率为40%和36%。重要的是，超过3年的长期随访期间，没有新的安全性发现。
参考来源：百时美施贵宝、艾伯维、罗氏、诺华官网
