甘莱制药有限公司今日宣布已向美国FDA递交非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候选药物ASC42的临床试验申请(IND)。甘莱制药有限公司为歌礼制药有限公司旗下全资子公司。
ASC42是一种由甘莱制药内部研发的法尼醇X受体（FXR）激动剂。在两个NASH动物模型中，ASC42表现出对肝脂肪变性、炎症和纤维化的显著改善。
甘莱制药在其NASH管线中还有两个处于临床阶段的候选药物，分别为ASC40和ASC41。ASC42可单独使用，或与ASC40或ASC41联合使用。
ASC40是一种口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂。在这项随机、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究（FASCINATE-1）中，临床研究人员评估了ASC40（TVB-2640）在99名美国NASH患者中的安全性和有效性，每天给药一次，持续给药12周。初步临床数据显示，ASC40（TVB-2640）显著降低了肝脏脂肪含量（该试验的主要疗效终点），在50 mg剂量组中应答率为61%。另外，受试者还表现出肝功能和纤维化指标的改善。ASC40（TVB-2640）Ⅱ期（FASCINATE-1）数据作为最新成果（Late Breaker）在2020年8月28日线上举行的欧洲肝病学会(EASL)2020年国际肝病年会(ILC)上发布。
ASC41是一种口服甲状腺激素受体（THR-）激动剂，其NASH适应症临床试验申请已于近期获得中国国家药品监督管理局批准。预计将在2020年底前获得在LDL-C大于110mg/dL的健康志愿者中的Ⅰ期安全性、药代和初步疗效（LDL-C）的顶线数据（Topline data）。
“我们很高兴在美国递交了ASC42的临床试验申请，ASC42是我们内部研发的、有望成为同类最佳（best-in-class）的FXR激动剂，”歌礼首席科学官何菡萏博士表示，“此次申请再次证明了我们有信心和能力通过自身的努力开发全球首创（first-in-class）或同类最佳的NASH候选药物。”
关于NASH
NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的进展形式，其特点是肝脏内脂肪堆积、炎症和纤维化（瘢痕），最终可导致肝硬化和肝衰竭。NASH是全球肝病的主要原因，也是美国50岁以下人群肝移植的主要原因。目前还没有获准治疗NASH的方法。
关于歌礼
歌礼是一家在香港证券交易所上市（歌礼制药，1672.HK）的创新研发驱动型生物科技公司。歌礼致力于病毒性肝炎、脂肪性肝炎和艾滋病三大疾病领域的研发和商业化，满足国内外患者临床需求。在具备深厚专业知识及优秀过往成就的管理团队带领下，歌礼已发展成为一体化平台型公司，涵盖了从新药发现和开发直到生产和商业化的完整价值链。歌礼目前拥有三个商业化产品和十一个在研产品（其中七个为内部研发）。1、病毒性肝炎（Viral Hepatitis）：歌礼专注戈诺卫®/新力莱®全口服丙肝治疗方案的商业化推广；已完成桥接试验的ASC18固定剂量复方制剂是升级版的丙肝治疗方案，将进一步提高歌礼丙肝产品的竞争力。歌礼专注派罗欣®用于慢乙肝临床治愈的商业化推广，并以派罗欣®及皮下注射PD-L1抗体ASC22为基石药物，与其他靶点的药物联合研发，有望为临床治愈乙肝带来更重大突破。2、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）：歌礼的三款NASH候选药物针对三个不同靶点：脂肪酸合成酶（FASN）、甲状腺激素受体(THR-）及法尼醇X受体（FXR），有望单独或联合使用用于治疗NASH。NASH是一种全球性疾病，歌礼在欧美和中国开展全球临床研究。3、艾滋病（HIV/AIDS）：ASC09F是一种用于治疗HIV的蛋白酶固定剂量复方抑制剂，ASC09F的临床试验申请已获得批准。（企业官网）
