近日，美国食品和药物管理局批准Xpovio（selinexor）片与皮质类固醇地塞米松联合用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成人患者，这些患者至少接受过四次治疗并且其疾病具有抗药性几种其他形式的治疗，包括至少两种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
“虽然多发性骨髓瘤无法治愈，但FDA批准的治疗方法可以针对癌症并减缓疾病的传播。可悲的是，经常随着时间的推移，患者可以用尽所有可用的治疗方法，并且仍能看到他们的疾病进展，”FDA的肿瘤学博士，FDA的肿瘤学中心主任，FDA药物评价与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur说道“今天，我们根据加速审批计划批准了一项治疗方案，该方案为多发性骨髓瘤患者提供治疗选择，但没有可行的治疗方案。”
多发性骨髓瘤是从浆细胞（产生抗体的白细胞）开始的癌症，也可称为浆细胞骨髓瘤。异常的浆细胞在骨髓中积聚，在身体的许多骨骼中形成肿瘤。随着更多的抗体产生，它可以导致血液变厚并使骨髓不能产生足够的健康血细胞。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚，但在老年人和非裔美国人中更为常见。
我们对83例接受Xpovio联合地塞米松治疗的RRMM患者进行了疗效评估。在研究结束时，总体反应率测量为25.3％。首次反应的中位时间为四周，范围为一至十周。平均反应持续时间为3.8个月。疗效评估得到了多发性骨髓瘤患者正在进行的随机试验的补充信息的支持。
服用Xpovio和地塞米松联合治疗的患者的常见副作用包括白细胞计数低（白细胞减少）、中性粒细胞计数低、白细胞类型（中性粒细胞减少症）、血小板计数低（血小板减少）和红细胞数量少血细胞（贫血）。 报告还显示患者出现呕吐、恶心、疲劳、腹泻、发烧、食欲和体重下降、便秘、上呼吸道感染和低血钠水平（低钠血症）。
建议保健护理专业人员监测患者的血细胞计数、血小板和钠水平。患者应避免服用Xpovio与其他可能引起头晕或混乱的药物，并避免头晕可能成为问题的情况。建议医护人员优化患者的水合状态、血细胞计数和其他药物，以避免头晕或混乱。美国食品和药物管理局建议医疗保健专业人员告知生育年龄的女性和男性与生殖潜力的女性伴侣在Xpovio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应该服用Xpovio，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。Xpovio必须免除患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。
Xpovio与地塞米松联合获得了加速批准，这使得FDA能够批准用于严重病症的药物，以基于可能预测患者临床获益的终点来满足未满足的医疗需求。需要进一步的临床试验来验证和描述Xpovio的临床益处。
FDA批准了此申请的快速通道指定。Xpovio还获得了孤儿药的称号，该药物提供奖励以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。FDA给予了Karyopharm Therapeutics 的Xpovio药物申请批准。（本网编译）
