美国食品和药物管理局今天扩大了Symdeko（一种tezacaftor / ivacaftor）片剂的适应症，用于治疗患有囊性纤维化并具有某些基因突变的6岁及以上儿科患者。去年，美国食品药品监督管理局批准了Symdeko治疗具有相同特定基因突变的12岁及以上患者。
“数十年前，患有囊性纤维化的患者通常预计只能活到10岁，很少有人活到青少年时期。从那时起，虽然对这种疾病的广泛研究为这种使人衰弱的疾病带来了更多的治疗方法，延长了患者的预期寿命，提高了患者的生活质量，但仍无法治愈”，美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心的肺部、过敏和风湿病产品部门Banu Karimi-Shah医学博士、代理副主任说，“根据个体的基因构成，个体对某些药物的反应可能不同，因此提供多种选择非常重要。今天，Symdeko对年仅6岁的儿童的批准为年轻患者提供了一个重要的治疗选择，并且还提供了关于该人群特有的安全性和剂量的更多背景。美国食品药品监督管理局仍致力于为未满足患者需求的领域推进新的治疗方案，特别是在影响儿童的疾病方面。”
囊性纤维化是一种严重的遗传性疾病，在肺部、消化道和身体其他部位形成厚厚的粘液。它会导致严重的呼吸和消化问题以及其他并发症，如感染和糖尿病。囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变导致的缺陷蛋白引起的。CFTR基因有大约2,000个已知的突变。Symdeko用于治疗患有两种最常见突变类型--F508del突变-或者CFTR基因中至少有一个突变的患者，这些突变根据体外数据对Symdeko的活性成分有反应和/或临床依据。患有囊性纤维化的患者及其护理人员应该与医疗保健专业人员沟通并进行测试以了解患者具有哪些基因突变以及Symdeko是否可能为他们起作用。
Symdeko在12岁及以上囊性纤维化患者中的疗效在三项3期，双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，该试验显示肺功能改善和该疾病的其他关键指标，包括急性发作减少（a）需要治疗的症状恶化）。从12岁及以上的患者推断6至12岁患者的疗效，并为6至12岁患者的数据提供额外支持。
Symdeko治疗年龄在6岁至12岁以下的囊性纤维化患者的安全性得到了一项研究的支持，该研究包括一项为期24周的开放式治疗期，其中年龄在6岁至12岁之间囊性纤维化患者有70名，并且有类似的12岁及以上患者临床试验的安全性观察。Symdeko应该始终与含有脂肪的食物一起服用，禁止某些抗生素，癫痫药物同服，St。如标签上所示，麦芽糖、或含有葡萄柚或塞维利亚橙子的食物。Symdeko的处方信息包括与服用Symdeko的人肝脏中升高的酶（转氨酶）有关的警告，对于那些使用另一种肝酶（称为细胞色素P450 3A4（CYP3A）的诱导剂）和儿童患者白内障风险的警告。在开始使用Symdeko之前，患者及其护理人员应该与医疗保健专业人员讨论这些风险以及他们服用的任何药物。最常见的副作用包括头痛、恶心、流鼻血和头晕。
Symdeko在6岁以下囊性纤维化患者中的安全性和有效性尚未研究。
美国食品药品监督管理局批准了此申请的优先审查。Vertex制药公司的Symdeko获得批准。（本网编译）
