日前，致力于为治疗和预防脑疾病开发新型药物的生物科技公司United Neuroscience（UNS）宣布，一款用于治疗阿兹海默病（AD）的合成疫苗UB-311在2a期临床试验中获得积极顶线结果，安全性和免疫原性达到主要终点。
阿兹海默病是全世界影响最广的神经退行性疾病，针对AD的药物研发也是整个生物医药领域最具挑战的课题之一。在患者出现临床症状之前，大脑中β淀粉样蛋白（Aβ）的沉积是AD的一个早期病理特征，这一现象因而成为治疗和预防该疾病的研究重点。免疫疗法提出了利用抗体来中和Aβ的思路。
UNS公司通过其UBITh®研发平台合成的UB-311是一款抗Aβ的疫苗，靶向Aβ肽的N端。其目的在于诱导B细胞的高度特异性反应，同时避免T细胞炎性反应，是一种主动性免疫接种。
在此前的1期临床研究中，患者接种该疫苗后，体内抗Aβ抗体得到安全提升，并伴随一定的认知稳定作用。
2a期临床研究的目的是获得关于UB-311在AD患者中安全性、耐受性和治疗潜力方面的信息。试验采用双盲、安慰剂对照的研究方式，评估了UB-311两种剂量长期给药的不良反应和免疫原性，结果显示96%的患者有积极应答，且没有严重的副作用，达到主要终点。包括AD日常生活活动能力量表（ADCS-ADL）、AD评定量表-认知分量表（ADAS-Cog）等各项次要终点的结果也支持采用UB-311治疗，但由于样本量限制而未显示统计显著差异。
公司首席执行官Mei Mei Hu法律博士表示：“终结AD是个看似不可能的任务，UNS致力于通过安全、有效和可行的主动免疫疗法来治疗并最终预防这种疾病，帮助AD患者及其家庭改变生活。”
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