随着赛诺菲的Cablivi批准，患有罕见凝血障碍并获得了血栓性血小板减少性紫癜的患者在欧洲获得了一种新的治疗选择。
欧洲委员会已批准Cablivi（caplacizumab）作为第一种专门用于治疗经历aTTP发作的成人患者的治疗药物。
该病症是一种威胁生命，以自身免疫为基础的血液凝固障碍，其特征是全身小血管中形成大量凝块， 导致严重的血小板减少症（血小板计数非常低）， 微血管病性溶血性贫血（通过破坏导致红细胞损失）， 缺血和广泛的器官损伤。
目前的标准护理是每日血浆更换和免疫抑制， 但是aTTP的发作仍然与死亡率高达20％有关联， 且大多数死亡发生在诊断后30天内，这强调需要新的治疗方案。
来自第二阶段TITAN和第三阶段HERCULES的研究数据在显示其在aTTP患者中的安全性和有效性之后加强了该药物的批准。
在HERCULES研究中，除标准治疗外，使用caplacizumab治疗明显减少了血小板计数反应的时间， 研究药物治疗期间与aTTP相关死亡，aTTP复发或至少一次主要血栓栓塞事件。
此外，与安慰剂组相比，使用caplacizumab治疗导致“重症监护病房（ICU）和医院中使用PEX的临床意义减少和停留时间，“该公司指出。
“Cablivi的批准为欧洲aTTP患者的标准治疗提供了重要补充，因为它可以明显减少血小板计数正常化的时间并诱导临床意义上的复发减少，”伦敦大学医院的血液学教授Marie Scully说。
Cablivi由赛诺菲集团Ablynx研发。Sanofi Genzyme将与有关地方当局合作，为欧洲各国的患者提供Cablivi。（本网专稿）
