作为治疗成人和罕见的儿童肾上腺功能不全的常规替代疗法，氢化可的松已经被广泛使用了五载岁月，如今，一款专为儿童打造的配方获批。
Alkindi在周五获得了欧盟儿科药使用上市许可。
这个药解决了儿科使用可的松的痛点。
目前，儿科用可的松通常是由药剂师准备，将成人用药分成碎片。如果，父母给孩子准备用药，可能会因掰碎片的繁琐和味苦，导致给孩子用药不足或是过量。
原发性肾上腺功能患者体内不能产生足够的类固醇激素，通常需要终身使用皮质激素如可的松，来替代治疗。症状包括：体重减轻，肌肉无力，疲劳，低血压，低血糖，体内微量元素钠和钾失衡。
可的松被作为肾上腺功能不全的替代治疗已经使用了50年。
Alkindi儿童药配方“更准确给孩子服用可的松，更好地掩盖了苦味，对年幼的孩子用药尤其有益”，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在声明中说。Alkindi由Diurnal公司生产。
为了刺激儿童用药的治疗和开发，获得儿科用药上市许可的产品获得了10年的专属市场保护。在此期间，仿制药不能进入市场与获批产品竞争。
低磷血症有新药
在周五召开的CHMP审评会上，导致软骨病的遗传儿童罕见疾病，低磷血症也有了新药。
成人用药品委员会建议给予Crysvita（burosumab）有条件上市许可，治疗X连锁低磷血症（XLH），用于 1岁及以上的儿童和正在骨骼发育的青少年。
有条件批准是欧盟为鼓励满足临床需要的新药尽快上市，提高公众健康的新药批准机制之一。
XLH是一种遗传性疾病，其特征在于血液中磷酸盐低。 磷酸盐在肾脏中出现异常，导致磷酸盐在尿液中消耗，患者出现软骨病，或者骨不全病。
在大多数情况下，低磷血症的儿童早期就会出现佝偻病症状。 特征包括弯曲或弯曲的腿，身材矮小，骨痛和严重的牙齿疼痛。
目前没有获批治疗这种罕见，严重，慢性和令人虚弱的疾病。
大多数患儿接受常规治疗，包括多次口服磷酸盐和活性维生素D类似物。
Crysvita是由日本药企协和麒麟研发。这个新药能够减少磷酸盐的损失，改善异常低磷酸盐浓度和其他代谢变化，并减轻病情。
CHMP的批准建议是基于两个研究。主要研究对象为53名5-12岁的儿童。用Crysvita治疗后，这些儿童的磷酸盐水平有所改善，肾脏中磷酸盐的吸收改善。
在第二项研究中，13名1-4岁患者接受Crysvita治疗， 其反应与主要研究中的儿童相似。在此基础上，CHMP认为5-12岁年龄段的疗效结果可以外推至1至4岁。
作为有条件上市许可的一部分，药企必须完成三项正在进行的研究，以进一步调查该药物的安全性和有效性。所有三项研究的数据计划在2020年之前提交。
这两个新药都是欧盟医药管理局（EMA）的专家委员会（CHMP）做出的批准推荐，正式批准还有待EMA随后公布。(生物谷 Bioon.com)
