ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中，异常细胞会在骨髓中大量增殖，影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此，ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。
今日（8月31日），诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。
这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！
关于Kymriah
Kymriah是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，进行治疗。
相关研究
Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。
在之前，Kymriah曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，优先审评资格，以及快速通道资格。综合了收益与风险，美国FDA今日决定批准它上市，为特定患者群体带来全新的治疗希望。
