ADPKD属于一种遗传性疾病，患者人数比例约为1/1000，该疾病以肾脏或其他器官出现囊肿为主要特征。
近日，发表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的一项新的研究显示，抗癌药伯舒替尼可以抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的增长。这项研究为这些患者提供了一种具有潜在治疗效果的治疗选择，但是药物的长期疗效仍需要进行研究确定。
关于伯舒替尼（Bosutinib）
伯舒替尼（Bosutinib）由美国惠氏制药公司（Wyeth Pharmaceuticals）（现在属辉瑞制药）研制，是一种强效的每天只需给药一次的口服蛋白激酶Src/Ab1双重抑制剂，通过抑制Abl与Src信号传导通路而遏制肿瘤细胞的生长。
相关研究
这项用于ADPKD患者治疗的临床2期研究，患者被按照1:1:1随机接受伯舒替尼200 mg/天、伯舒替尼400 mg/天或安慰剂的治疗。入组的172名患者中，有169名至少接受一种疗法，高剂量的伯舒替尼对这些患者的耐受性不是太好。
研究发现：相比安慰剂治疗，接受200 mg/天伯舒替尼治疗的患者，其肾脏的年化肿大率降低了66%（1.63% vs. 4.74%）；所有剂量的伯舒替尼治疗患者，相比安慰剂，肾脏肿大率降低了88%（ 0.84% vs. 4.74%）。该项研究没能确证药物对肾脏功能的改善效果，但是这项为期两年的研究，也没有表明伯舒替尼的肾功能改善作用与安慰剂一致。
