镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，病人红细胞呈异常形状，由平滑的圆圈形状改变为新月形或镰刀形。
据统计，在美国约有10万人患有镰状细胞病，患有镰状细胞病患者的平均预期寿命约为40至60岁。镰状细胞病（SCD）患者的治疗仍然存在很大的医疗需求。
近日，美国FDA宣布批准了Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）用于治疗镰刀型红血球疾病（或镰状细胞病），该款新药由Emmaus Medical公司研发，适用于五岁及以上患者。
Endari是FDA批准的首个SCD儿科患者疗法，也是近20年来获得批准用于镰状细胞病患者的首例治疗方法。
研究发现，氧化应激反应的增加在镰状细胞病的病理生理学中起主要作用：它可能导致细胞膜受损，粘附分子的暴露。
Endari的安全性和有效性在5至58岁患有镰状细胞病患者的随机试验中得到了研究评估，他们在入选试验前12个月内经历两个或多次疾病引发的疼痛。患者被随机分配到使用Endari或安慰剂治疗的小组中，并且在48周内评估了治疗效果。
与接受安慰剂治疗的患者相比，平均来说，接受Endari治疗的患者通过胃肠外给药麻醉或酮咯酸治疗疼痛的次数减少（中位数3次对比中位数4次）；因痛住院次数减少（中位数2次对比中位数3次）；入院天数较少（中位数6.5天对比中位数11天）。
与接受安慰剂的患者相比，接受Endari的患者发生急性胸部综合征（一种因镰状细胞病引起的危及生命并发症）较少（8.6％对比23.1％）。
