医药网5月16日讯 5月11日，国家食品药品监督管理总局发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（2017年第52号）、《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》（2017年第53号）、《关于鼓励药品医疗器械创新实施药品医疗器械全生命周期管理的相关政策》（2017年第54号）三个征求意见稿，征求意见截止时间均为6月10日。
记者了解到，目前业内讨论的焦点主要集中在53号文。53号文第5条指出，“开展Ⅰ期和Ⅲ期药物临床试验前，须经申请人与审评机构会议沟通后正式申请和受理。开展需审批的医疗器械临床试验前，须经申请人与审评机构会议沟通后正式申请和受理。审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验。”
六项利好正式落地
一位不愿透露姓名的业内权威专家分析表示，52号、53号、54号文带来了很多利好信息，其中有六项利好消息如果能够正式落地，将进一步改善中国目前药物创新的环境。52号文第2条指出，支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。由卫生计生部门公布罕见病目录，建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。
52号文第6条指出，鼓励医疗机构优先采购和使用疗效明确、价格合理的新药。研究完善医疗保险药品目录动态调整机制，探索建立医疗保险药品支付标准谈判制度，支持创新药按规定纳入基本医疗保险支付范围。各地可根据疾病防治需要，组织以省（自治区、直辖市）为单位的集中采购。
业界期盼已久的临床试验机构“资格认定”改为“备案管理”。53号文第1条指出，取消临床试验机构的资格认定。具备临床试验条件的医疗机构在食品药品监管部门指定网站登记备案后，均可接受申请人委托开展临床试验。鼓励社会资本投资设立临床试验机构，提供临床试验专业服务。临床试验主要研究者须具有高级职称，参加过3个以上临床试验。临床试验申请人可聘请第三方对临床试验机构是否具备条件进行评估认证。
对于境内外临床数据互通互用的问题，在53号文第6条给出了答案。申请人在境外取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，经现场检查后可用于在中国申报注册申请。境外企业在中国进行的国际多中心药物临床试验，符合中国药品注册相关要求的，完成国际多中心临床试验后可以直接提出上市申请。在中国首次申请上市的药品医疗器械，申请人应提供不存在种族差异的临床试验数据。申请人在欧洲药品管理局、美国和日本获准上市仿制药的生物等效性试验数据，符合中国药品注册相关要求的，经现场检查后可用于在中国申报仿制药注册。申请人在境外获准上市的医疗器械，除需进行临床试验审批的第三类医疗器械外，在境外获准上市时提交的临床试验数据，可作为临床试验资料用于在中国申报医疗器械注册。
业内多位专家认为，54号文释放的最大利好有两个：一是第1条提出，要总结药品上市许可持有人试点经验，结合《中华人民共和国药品管理法》的修订，将上市许可持有人制度在全国的药品和医疗器械许可（注册）人中普遍实行；二是第7条提出，将药品医疗器械审评纳入政府购买服务范围，为申请人提供规范高效的审评服务，并建立上市药品医疗器械品种档案。
多个问题仍待解
在5月12日召开的“中国医药产业未来领袖峰会”上，有参会人员还指出，本次征求意见的文件中还有一些加速新药研发进入临床试验的措施可以补充。例如，对于原创新药的临床试验申请是否可以根据“基于风险监管”的原则，取消省局的全方位现场核查？或者明确临床试验申请（IND）与新药产品申请（NDA）现场核查的不同要求并提出明确时间表，避免有时长达几个月的额外申报时间。
另外，对“召开审评机构会议”的这种新做法很多业内专家也提出了疑问。他们认为，依据目前我国药品审评的技术水平和人员数量来看，召开审评机构会议的时限难以确定。原来创新药审评审批主要是“卡”在审评审批速度慢的问题上，如何确保召开审评机构会议的时限问题需要进一步明确，否则很难从根本上解决创新药审评审批速度慢的问题。
吉利德科学中央政府市场准入总监于坤给出的“2010-2016年全球创新药”数据显示，目前创新药物研发呈现三大特点：周期越来越长、投入越来越大、风险越来越高。2016年，全球新型化学结构药物中，3/4在美国FDA首先获批，欧盟、日本等国家和地区在快速追赶，但中国目前仍然为零。
“三个征求意见稿的发布确实给中国新药审评审批注入了新的活力，但医保等多项政策亟需跟上改革的步伐，这样才能吸引更多的跨国公司把新品带到中国注册申报。”于坤认为，中国应该根据疾病严重程度拉开不同类别药物的报销比例：疾病越严重，报销比例越高，比如治疗癌症、艾滋病的药物100%报销。同时，根据药品ASMR评级，ASMR评级越好，报销比例也越高。
另外，对于新药的定价，于坤建议，中国可以借鉴日本和中国台湾的经验。一是类似药效比较法。新上市药品要与已上市类似药物进行比较，结合药品创新程度定价。二是成本定价法。对于上市药品无法与现有药品比较的，通过生产成本加合理利润和费用。三是比价法。在根据上述方法计算新药价格的基础上，按照国际平均价格和规格间的比价系数进行调整。
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亚盛医药董事长兼CEO杨大俊博士：
“这次出台的三个文件，其鼓励药物研发的力度比我们想象的要大，政策制定与国际接轨明显。
公司最关注的还是《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策（征求意见稿）》。其文件的第一条，将临床试验机构资格认定改为备案管理。这是药企创新药物研发的基础，临床试验的改革没有临床机构的支持是做不到的。现在改为备案，对研究者的资质做了规定，药监部门要进行现场检查和公开，在一定机制上保证了公开和透明。
但是要注意的是，要强调申办方的责任。临床试验机构是否具备条件，企业可以通过聘请第三方进行评估，或者是自己企业具备条件的，可以自行评估。行业内会担心临床试验机构实行备案的话，是否会缺少监管而出现乱象，所以一定要明确申办方的责任。
当然，在我们看来，影响最大的还是“优化临床试验审查程序”这一条规定。其规定，审评机构自受理之日起60个工作日后，没有给出否定或质疑的审查意见即视为同意，申请人可按照递交的方案开展临床试验。这一举措和国际规定接轨，有利于企业研发工作有序推进，而不会因为等待时间过长而错失良机。
而在接受境外临床试验数据方面，我们也是更为期待正式文件的落地。作为一家同国际合作非常密切的创新型药企，接受不存在种族差异境外临床试验数据，这是国际惯用的做法。一方面保证了患者的权益，另一方面也有利于企业开展国际战略合作，提高研发和产品上市效率，在国际竞争中提高竞争优势。”
再鼎医药相关负责人表示：
“昨晚国家局挂网的三份关于鼓励药品创新的征求意见稿，我们公司都非常关注，明显感受到总局加快临床急需的新药医疗器械审评审批改革的坚定决心和切实措施，对所有认真做药的企业而言都是重大利好。当然，有些改革环节涉及的主管部门可能不止CFDA一家，也许需要更高层面的配套协调。
《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》这份文件提到，在加快临床急需的产品方面，鼓励措施力度很大，将会引导企业调整研发策略和方向，更加关注临床需求开发产品，而不仅仅是做一个新的化合物。
再鼎医药以自主研发和合作开发为主，这些改革措施，将会使我们更加直接地面对国际竞争与合作，机遇与挑战并存。我们将更加关注我国的临床需求，针对国内临床急需开发新药，比如像铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗，目前国内尚无有效治疗药物。”
