9日，美国FDA批准了新药 Emflaza (deflazacort) 片剂和口服液，用于治疗年龄在5岁及以上患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。DMD是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌肉变性和虚弱。 Emflaza是一种通过减少炎症和减少免疫系统的活性起作用皮质类固醇。
皮质类固醇通常用于治疗世界各地的杜氏肌营养不良症。 这是第一个FDA批准的治疗DMD任何皮质类固醇，并且是第一个批准deflazacort在美国用于任何用途。
FDA药物评价及研究中心Billy Dunn博士表示，这是用于广泛杜氏肌营养不良患者的第一个批准，我们希望这种治疗选项将有利于更多的DMD患者。
DMD是最常见的肌肉营养不良类型。 DMD是由缺乏肌营养不良蛋白引起，肌营养不良蛋白是帮助保持肌肉细胞完整的蛋白质。 第一症状通常在3和5岁之间看到并且随时间恶化。 该疾病经常发生在没有家族病史的人群中，且主要影响男孩，但在极少数情况下，它可能影响女孩。 全世界每3600名男婴中约有一名出现DMD。
大概在十几岁时，患有DMD的患者会彻底丧失行走能力，需要使用轮椅。随着病情的变化，病人会发生威胁生命的心脏和呼吸系统疾病。到20～30多岁，患者会向病魔投降而死亡；然而，疾病严重性和预期寿命不同。
在一项临床研究中显示了deflazacort的有效性，196名男性患者在试验开始时5至15岁，具有抗肌萎缩蛋白基因的记录突变和5岁前的无力发作。在第12周，服用deflazacort的患者与采用安慰剂的那些患者相比，跨越多个肌肉的肌肉力量的临床评估得到改善。 在去炎痛治疗的患者中，服用deflazacort的患者在第52周研究结束时保持了平均肌肉强度的总体稳定性。在持续104周的试验中，另一个29名男性患者，服用deflazacort比安慰剂在评估平均肌肉强度方面显示出优势。此外，虽然多重比较没有进行统计学上的控制，但是deflazacort的患者似乎比那些用安慰剂治疗的患者失去了行走能力要晚。
服用Emflaza引起的副作用与其他皮质类固醇类似。 最常见的副作用包括面部浮肿（Cushingoid外观）、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、日间尿频（尿频）、多余毛发生长（多毛症）和胃周围过多脂肪（中心性肥胖）。
较不常见的其他副作用包括内分泌功能的问题，感染的易感性增加、血压升高、胃肠穿孔的风险、严重的皮肤疹、行为和情绪变化、骨密度降低和视力问题如白内障。接受免疫抑制剂量的皮质类固醇的患者不应给予活的或活的减毒疫苗。
FDA曾经授予了Emflaza申请的快速通道资格和优先审查资格， 这种药也获得孤儿药认定资格，这为协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励性作用。
Emflaza由位于伊利诺伊州诺斯布鲁克市的妈富隆制药公司上市销售。（中国医药123网）
