相比于一些成熟的靶点，我们更关注一些热门新靶点的研发进展。
神经领域
【热点】CGRP受体拮抗剂、抗β淀粉样蛋白单抗
在神经领域，包括各4个正在开展Ⅲ期临床研究的治疗偏头痛和阿尔茨海默病抗体类药物。
偏头痛 偏头痛是最常见的头痛类型之一，对于多数患者而言，曲普坦类药物是偏头痛治疗的有效选择。然而，不少患者对曲普坦类药物无效或存在禁忌症。在小分子药物治疗偏头痛缺乏突破的背景下，抗体类药物降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂是一种新的选择。
目前有多个在研的CGRP受体拮抗剂类药物正在开展临床研究，其中有4个品种已经进入Ⅲ期临床阶段。进度最快的是安进的Erenumab和礼来的Galcanezumab。Erenumab的Ⅲ期临床主要终点显示，通过每月注射1次该类药物，可使偏头痛的发生率大幅降低，同时安全性并无显著差异。
阿尔茨海默病 相比于偏头痛，阿尔茨海默症的治疗形势更为严峻，目前尚无可靠的治疗阿尔茨海默症的药物，包括多奈哌齐在内的小分子药物只能从一定程度延缓病情。一般认为阿尔茨海默症和大脑β样蛋白异常沉积有密切关系。以此为基础，多家制药公司都开发了针对该靶点的抗β淀粉样蛋白单抗。
虽然失败者众多，却依然有4个药物正在Ⅲ期临床。2016年Nature也用较大篇幅报道了Aducanumab的一项研究进展，该研究显示Aducanumab能有效清除患者大脑中的β蛋白。正当业内对这类产品充满期望时，礼来的Solanezumab再次一棒将大家打蒙，Solanezumab在调整方案聚焦轻度AD后，一度被认为可能减缓AD记忆衰退，但11月24日礼来表示该药的核心临床研究结果为阴性，这将使所有该类药物的研发前景全部蒙上了阴影。
降血脂领域
【热点】抗PCSK9单抗
在降血脂领域，有3个值得重点关注的单抗药物。
他汀类药物无疑是非常优秀的降脂药，但一定程度的心血管事件风险、部分患者治疗不能达标和对家族性高胆固醇血症疗效不佳，使得临床依然需要新的优秀品种。研究发现，拮抗PCSK9（分泌型丝氨酸蛋白酶）的单抗药物可大幅降低LDL，从而治疗高胆固醇血症，该类药物既可以用于对他汀不耐受患者，对于他汀控制不佳的患者联用亦可大幅降低血脂，且一次给药疗效可以维持4周。
安进的Evolocumab和赛诺菲的Alirocumab作为抗PCSK9单抗于2015年下半年相继获批，年销售额均有望超过20亿美元。
不过，相比于他汀类药物，其治疗费用过于高昂，1.5万美元的年治疗费用是他汀类的30倍以上。相比于急重症用药，慢病用药对价格的敏锐性更强，这将加大其与传统降血脂类药物竞争的难度。
肿瘤领域
【热点】抗体偶联物、双特异性抗体、检查点抑制剂
肿瘤领域无疑是抗体类药物研究的热点，在抗体药物实现巨大突破的两项技术（抗体偶联物和双特异性抗体）都在肿瘤领域获得了许多突破。
抗体偶联药 抗体偶联药物技术将抗体和细胞毒性药物通过偶联子连接起来，能在发挥抗体靶向作用的同时，加强细胞毒药物攻击癌细胞的作用。
早期抗体偶联物的安全性是一个巨大问题，全球首个获批的该类药物Gemtuzumab Ozogamicin就因此在2010年黯然退市。
新的技术平台改进了偶联技术。西雅图基因的Brentuximab Vedotin（Adcetris）和罗氏的Trastuzumab Emtansine（Kadcyla）相继于2011年和2012年获批，从一定程度上恢复了业内对抗体偶联物的信心。2015年，这两个品种的年销售额分别为4.6亿和8.0亿美元。除此之外，辉瑞、艾伯维、阿斯利康和Eleven Biotherapeutics 也各自有一个正在开展Ⅲ期临床研究的抗体偶联物。
双特异性抗体 抗体拥有两个相同的Fab段，使得传统单抗仅能结合一种抗原，双特异性抗体则拥有两个不同的Fab段，能结合两个抗原。双特异性抗体可分别与癌细胞上的抗原和免疫细胞（分子）的抗原结合，为免疫细胞和癌细胞搭建桥梁，激发具有导向性的免疫反应。目前已有2个双特异性抗体药获批。
Catumaxomab是第一个获批的BsAb，为抗上皮细胞粘附分子和抗CD3的双特异性抗体。Catumaxomab属于特殊的Triomab（三功能抗体），它可以同时靶向肿瘤，通过结合CD3招募T细胞，并通过结合FCγ受体激活单核细胞、巨噬细胞、树突细胞和NK细胞。不过，Catumaxomab是鼠源抗体已被临床淘汰。
真正得到临床认可的双特异性抗体是安进基于BiTE技术开发的Blinatumomab。该药同时靶向癌细胞的CD19抗原和T细胞的CD3抗原，对难治或复发的急性淋巴细胞白血病完全缓解率高达43%，对淋巴瘤也有不错的疗效。不过，该药的定价备受争议，其治疗急淋高达17.8万美元的疗程费用到底能带来多少临床获益还不太清楚。
免疫检查点抑制剂 从市场反馈来看，相比于偶联物和双特异性抗体，市场更青睐免疫检查点抑制剂。免疫检查点抑制剂基于肿瘤免疫逃亡机制，已发现的免疫检查点主要包括CTLA4、PD-1、PD-L1、LAG3、B7-H3、B7-H4和TIM3。其中前三类已相对成熟，有已获批或Ⅲ期临床药物。
CTLA4抑制剂是最先研发的免疫检查点抑制剂，2010年获批的BMS的Ipilimumab是全球首个获批的该类药物，在化疗难度大的黑色素瘤治疗中该药显示了优越的疗效，客观缓解率从4个月延长到10个月，尽管安全性并不理想，但该药2015年全球销售额依然超过11亿美元。
在CTLA4安全性问题受到关注时，PD-1抑制剂横空出世。BMS的Opdivo（Nivolumab）和默沙东的Keytruda（Pembrolizumab）相继获批。两个药物治疗黑色素瘤效果都不错：Nivolumab治疗晚期黑色素瘤的客观缓解率达到32%，客观缓解期超过6个月；Pembrolizumab则取得优于Ipilimumab的疗效。在更为关注的非小细胞肺癌治疗上，两个品种表现各异。更被看好的Opdivo由于最新的Ⅲ期研究结果失败，使其未来蒙上阴影；而不久前默沙东的Keytruda则获得FDA、NICE和欧盟的批准，用于非小细胞肺癌的一线治疗，使其有望挑战阿达木单抗的药王地位。
PD-L1药物和PD-1药物类似，2016年罗氏的Atezolizumab成为首个获批的PD-L1抑制剂用于膀胱癌的治疗。
自身免疫领域
【热点】抗IL-12/IL-23单抗，抗IL-17单抗，整合素α4/β7受体拮抗剂
在自身免疫领域中，白介素类药物是目前研发的热点，其中IL-12家族和IL-17最受关注。
IL-12家族包括IL-12和IL-23等，在体内主要表现出促炎作用，抑制IL-12和IL-23能起到阻止自身免疫疾病炎症的作用。Ustekinumab是强生于2009年研发上市的全人源抗IL-12/IL-23单克隆抗体，该药对于重度银屑病等多种重度自身免疫疾病疗效优于TNF-α抑制剂，2015年该药全球销售额达24.7亿美元。此外，靶点与Ustekinumab相似的单抗Tildrakizumab、Guselkumab、Risankizumab也都进入了Ⅲ期临床。
IL-17是T细胞诱导的炎症反应的早期启动因子，可通过促进释放促炎性细胞因子来放大炎症反应，因此对IL-17的抑制能尽早阻断炎症物质的释放，消除自身免疫疾病炎症反应。Secukinumab是诺华最新获批的全人源抗IL-17单抗，该药与Ustekinumab对比治疗重度银屑病的临床研究结果显示Secukinumab疗效显著占优，业内看好其全球销售额将超过30亿美元。此外，同类药物Ixekizumab和Brodalumab也相继获批上市，除了用于银屑病，也有望用于银屑病关节炎。
在炎症性肠病领域，TNF-α类药物并不能让临床满意，整合素α4/β7受体拮抗剂被认为可能在此领域实现突破。整合素作为细胞表面粘附分子，直接介导白细胞迁移运动与炎症反应关系密切。其中整合素α4/β7主要负责介导淋巴细胞从血液循环进入肠道，其功能的异常与一些炎症性肠病有较大相关性，如溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。2013年武田的Vedolizumab获得FDA批准，用于UC和CD的治疗。此外，罗氏在研的Etrolizumab也属于同类药物。
多发性硬化一直是一个巨大的用药市场，Tecfidera和Copaxone都获得了超过30亿美元的年销售额。治疗多发性硬化的单抗类药物Ocrelizumab同样备受关注。罗氏针对CD20的单抗药物Ocrelizumab目前已经完成临床研究，有望于近期获批，该药治疗多发性硬化效果优于现有治疗方案，更为关键的是该药仅需6个月注射1次。
