高中生物的知识告诉我们,DNA会被先转录成mRNA,然后再被翻译成蛋白质,继而在细胞内外起到各种功能效果。很多以蛋白质为基础的药物(比如抗体、生长激素)可以通过有机载体(动物细胞、酵母、大肠杆菌等)进行批量生产,然后提纯注射到人体内产生治疗效果。然而这个过程中需要大量的资金和资源投入用于蛋白质生产和提纯上,从而导致蛋白类药物的价格居高不下。
那么,既然蛋白质是由mRNA翻译生产出来的,而人类的身体本来就是由细胞构成的,那么是否可以将药用蛋白所对应的mRNA注入人体内,让人体细胞自动制造这些药用蛋白,使得药用蛋白的应用变得更加有效而廉价呢?答案是,也许可行!
医药巨头新动作 Merck大手笔投资
近日,医药界的巨头Merck就向正在做这件事情的一家叫做Moderna的公司投入了2亿美金,将这家生物技术创业公司一下推到了生物产业的镁光灯下。Merck希望通过此举将其在癌症免疫疗法的优势与Moderna在个性化癌症疫苗方面的技术优势相结合来治疗癌症。
Moderna是一家2011年成立于美国马萨诸塞省的生物医药创业公司。在Merck投资之前,该公司本身就是估值为10亿美金的独角兽公司,只是之前曝光度略低。这家公司的主要产品,messengerRNA(mRNA)TherapeuticsTM,就是经过改造的可以生产各种蛋白类药物的mRNA序列。这些mRNA会被注射入血管,并通过一系列机制来激发人类细胞翻译这些mRNA序列,制造相对应的药用蛋白。通常,如果陌生的mRNA被注射入人体,人体内的免疫系统会立刻把这些mRNA当作病毒攻击,从而无法被人体细胞使用。Moderna则通过使用天然类似物替换了mRNA序列上的两个核糖核酸个体的方法来解决了这个问题。
目前,Moderna的产品还处于临床前研究阶段,其最终的临床效果如何让我们拭目以待。此外,还有其它公司正在积极研发mRNA疗法,比如Shire在2014年就宣布将会使用mRNA来治疗囊肿性纤维化,还有德国的生物技术公司Ethris也正在尝试使用mRNA疗法来治疗多种罕见病。(DECODE解码)