美国FDA授予Celladon公司候选药物Mydicar突破性治疗药物资格，这款药物用于降低纽约心脏病协会（NYHA）分类为III或IV的Nab阴性慢性心衰患者的心衰住院率。该公司正开发Mydicar作为一种新类型治疗药物用于因收缩功能障碍而导致的慢性心衰患者。
这款药物利用遗传酶替代疗法来纠正酶SERCA2a中的缺陷，SERCA2a是心衰患者心脏中缺乏的一种酶，它的缺乏可导致心脏泵血不充分。Celladon总裁兼CEO Krisztina Zsebo表示，该公司正期望与FDA高级人员一起来确定最快速的审评途径，使Mydicar能尽早让晚期心衰患者用到这款药物。
Zsebo称，“该突破性治疗药物资格确认了Mydicar当前的独特特点和临床数据，凸显了心衰对新的治疗药物的迫切需要。Mydicar单一用药有潜力通过长期的收益为心衰患者提供变革性的疾病缓解效果。我们的目标是尽快将Mydicar投放美国市场，我们预测在那里大约有35万名目前治疗选择仍有限的心衰患者会符合这款治疗药物。”
目前，该公司正在随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心IIb CUPID 2临床试验中对这款药物进行评价，以确定其在减少和/或推迟心衰相关住院治疗频率方面的有效性。
这项试验正对单一Mydicar冠状动脉内输注与安慰剂的对比进行评价，旨在为NYHA分类III 或IV的收缩功能障碍导致的心衰患者增添一种最全面的、优化的心衰方案。试验中，大约250名患者已被随机分配，该公司有望到2015年4月报告试验结果。（丁香园）
