渐冻症是一种不可逆的致死性运动神经元病，由于其致病机制十分复杂，是一种没有明确靶点的疾病，导致长久以来ALS新药的研发失败率高，治疗药物也十分有限。不过，随着生物科技的飞速发展，以及临床需求的增长，近年来渐冻症治疗药物的临床试验数量正逐步增加，不少新药正以其独特的靶向作用机制，为患者带来新的治疗希望。
近日，有报道称，上海赛尔欣生物的NP001项目获FDA受理。该药是全球头款针对渐冻症的Treg细胞治疗产品，采用鞘内注射，已在中美完成IND申报，目前正进行临床研究，初步数据显有效。
据了解，在2024年12月24日，赛尔欣生物就在郑州大学第一附属医院成功执行了全球首次针对肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)患者的自体多克隆调节性T细胞(Treg)鞘内注射疗法，治疗采用的正是NP001产品。当时，接受治疗的受试者各项生理指标均表现良好，治疗流程顺畅，患者状态保持稳定，且未观察到任何不良反应。
值得一提的是，赛尔欣生物的NP001项目近期好消息频现，除了获FDA受理外，前不久公司还宣布已成功完成数千万元人民币的Pre-A轮融资。而这一轮融资将为NP001项目临床试验的推进以及其它在研产品的研发提供有力支持，助力Treg疗法的临床转化与商业化发展。
2月19日，据CDE消息，维泰瑞隆开发的1类新药SIR2501片获批临床，拟用于治疗渐冻症。
公开资料显示，维泰瑞隆致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法，采用围绕关键致病信号通路进行产品开发的管线策略，自成立以来已经建立起了多元化的研发管线，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。本次获批临床的SIR2501片针对适应症为ALS，但具体作用机制尚未公开。
2月17日，万邦德发布公告，全资子公司万邦德制药集团有限公司于2025年2月13日收到FDA的认定函，甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS，也称渐冻症)获得FDA授予的孤儿药资格认定。
公告指出，甲钴胺具备双重神经保护机制，并显现出在治疗神经退行性疾病中的潜在价值。目前，甲钴胺冻干粉针剂已由国际头部药企卫材公司完成了临床试验并于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。
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