2024年2月19日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品纽惟佳®（Opvika，依哌艾多基眼用注射液），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），I/II期临床试验在美国完成所有患者入组及给药。
纽福斯正在美国进行一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）安全性和有效性的I/II期、单臂、多中心临床研究，该项目的新药临床试验（IND）申请于2022年1月18日获美国食品药品监督管理局（FDA）许可，并于2023年6月完成了首例患者入组给药。
“我们非常感谢患者及其家属的信任和支持，以及所有研究人员的参与和奉献，他们在推进I/II期临床入组顺利完成中发挥了关键作用。”纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示，“纽福斯已在创新药出海的道路上迈出了坚实的一步。In China, For Global，我们会努力将中国的医学科研成果推向世界，为全球的眼科疾病患者带来更多创新的基因疗法。”
本次临床试验的主要研究者（PI），来自斯坦福大学拜耳斯眼科研究所的Yaping Joyce Liao教授表示：“此次I/II期临床试验取得的重大进展令人振奋。LHON患者们正翘首以盼像纽惟佳®（Opvika）这样的新疗法能够给他们带来治愈的可能。我非常期待与纽福斯共同见证 I/II 期临床试验的结果。”
