近年来，国内外医药生物企业纷纷布局小核酸药物研发。国内投融资热度不断升温。根据相关数据统计，2022年与小核酸药物相关的投融资事件数量共有33起，投融资金额近60亿美元。而2023年，共计有12家初创公司完成融资，涉及企业包括圣因生物、浩博医药、舶望制药、迪纳元昇、靖因药业、麦进嘉生物、安天圣施医药、艾码生物、水木星辰、神济昌华、星曜坤泽、弘亮生物。
据悉，2023年12月份，小核酸药物研发商圣因生物获过8000万美元(近6亿元人民币)A+轮融资，所募集资金将主要用于加速公司针对心血管及代谢性疾病、免疫介导性疾病等药物管线的IND申报和临床试验，以及推进肝外递送平台的建设和药物开发。
本轮融资由腾讯投资、元生创投领投，北极光创投、建发新兴投资、元禾控股、上海生物医药基金、深创投、泰达科投等机构跟投，老股东启明创投、雅惠投资、险峰旗云、泰福资本、临港蓝湾资本持续加持。
资料显示圣因生物是一家致力于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物的生物制药公司，目前已成功建立具有自主知识产权的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，加速推进具有差异化优势的RNAi药物的研发进程，其中头款核心产品已进入临床，多个产品管线也在同步开展，覆盖心脑血管及代谢疾病、免疫介导性疾病、神经系统疾病等疾病领域。圣因生物致力于科学创新，创造出新型RNAi药物，解决全球未满足的医疗需求，造福患者及其家庭。
2023年10月，靖因药业也宣布完成6000万美元(超4亿元人民币)的B轮融资，以推进其siRNA新型疗法产品管线的临床开发和新一代核酸分子递送技术的迭代创新。本轮融资由汉康资本领投，康禧全球投资基金参与跟投，原有投资方奥博资本和泓元资本持续追加投资。
资料显示，靖因药业是一家国际创新的生物技术公司，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管疾病领域的开发。公司拥有自主知识产权的小核酸药物研发的核心技术平台，并打造了多个具有差异化全球竞争优势的产品管线。
2023年11月，舶望制药宣布完成3亿元人民币A+轮融资。本轮融资将用于进一步推进4个临床管线的全球开发、多个临床前候选药物分子(PCC)的发现、修饰技术平台和肝外递送技术平台的迭代升级，以及完善公司的专业团队建设。资料显示，舶望制药是一家RNAi药物研发平台，专注于siRNA药物的开发。
此外，星曜坤泽、浩博医药也完成超亿元人民币的融资。星曜坤泽所融资金用于星曜坤泽HT-101(siRNA)，HT-102(S抗原中和抗体)两个产品的临床推进，以及若干个其他自研产品的早期开发。星曜坤泽是一家肝病抗体药物研发商，主要聚焦于肝病领域。浩博医药所融资金助力加速推进浩博医药旗下AHB-137全球临床试验及其他靶向递送Med-Oligo小核酸创新药的研发。浩博医药致力于研发用于治疗和预防慢性乙型肝炎及其他重大传染疾病的创新药物和疫苗。
除了投融资热外，国内小核酸药物领域临床申报数量也持续提升。根据数据统计，2020年开始，小核酸药物的申报数量、受理数量显著提升，且呈现出加速放量趋势。2023年申报数量已超180件，获批受理数量约150件。
据悉，2024年开年，小核酸药物凭借2笔海外BD再次步入投资者视野。即1月7日，舶望制药与诺华签订两份独家许可(金麒麟分析师)和合作协议，向诺华授权一项1/2a期心血管管线的海外权利、一项1期心血管管线的全球权利，以及不超过两个其他靶点心血管管线的选择权。舶望制药将获得1.85亿美元的首付款、总金额不超过41.65亿美元的潜在里程碑付款及分级特权使用费。1月3日，瑞博生物及瑞博国际研发中心宣布与勃林格殷格翰达成合作协议，宣布将共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸创新疗法，潜在总交易金额超过20亿美元。
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