2023年国家医保药品目录调整的现场谈判和竞价环节已经结束。据了解，今年的申报范围再次向罕见病患者等特殊人群适当倾斜。
有人士表示，罕见病药历来为“国谈”关注焦点。从去年开始，申报条件单设罕见病治疗药品，且没有五年半内的批准上市时间限制。今年通过形式审查的罕见病药有20多个。据悉，在国谈收官之日，北海康城、新时代、勃林格殷格翰、爱可泰隆等密集出现，这些企业都有罕见病药物通过形式审查名单。
根据国家医保局在近日发布的《关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号(医疗卫生类270号)提案答复的函》中表示，近年来，国家医保局通过优化准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录。2023年国家医保药品目录调整工作方案中对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。
另有人士表示，此次医保谈判启动之前，今年9月，国家卫生健康委等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，罕见病目录病种从121种增加至207种，体现了国家层面对罕见病治疗重视。
据了解，自国家医保局成立以来，已累计将26种罕见病用药纳入医保目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已经有50余种纳入医保药品目录，切实提高了罕见病用药保障水平。
推进医保目录准入谈判，提高罕见病用药可及性，近年来，我国正在不断努力。
如2021年上市的达妥昔单抗β被列入国家《第一批临床急需境外新药名单》，是国内头个上市的靶向GD2单抗，目前适应症为初治高危和复发或难治性神经母细胞瘤。达妥昔单抗β没有按罕见病药申报条件申请，而只按一般新药申报。6月公布的申报规则中，为罕见病单设的条件要求罕见病为《第一批罕见病目录》所收录，而神经母细胞瘤刚刚在今年9月被《第二批罕见病目录》纳入。
SMA(脊髓性肌萎缩症)罕见病药物诺西那生钠和利司扑兰在2021年和2022年国谈中就备受关注，这两个药物谈判成功，不仅满足了临床需要，也提高了企业收益。以诺西那生钠为例，根据国家医保局追踪数据报告，企业谈判成功后的销售额一年可达到4.7亿元，增长约2.6倍，治疗患儿人数增长10.5倍，药品销量增长近42倍，人均年注射次数已达到5针，接近标准所需剂量。
近年来，罕见病诊疗和保障工作快速发展，但有人士在论文中表示，实际上罕见病患者的社会权利仍处于浅度配置阶段，除了将部分罕见病用药纳入基本医保、大病保险以及提供医疗救助外，并没有向患者提供其他基本公共服务。
该论文建议，从国家层面应进一步完善医院考核机制，将合理使用的罕见病用药单列，不纳入医药总收入增幅、医疗服务收入占比、次均费用等指标考核范围，以免影响罕见病用药落地。继续完善医保报销政策，将部分治疗周期长、费用高的病种纳入门诊特殊病保障范围，符合大病保险和医疗救助的罕见病患者，继续享受大病保险和医疗救助待遇。完善罕见病患者及家庭的综合救助体系，明确慈善组织、商业保险的作用，构建以政府为主导、多方共付、风险共担的罕见病高值药物保障体系。
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